細胞・遺伝子治療(CGT)アクセスモデル
一般的なよくある質問 (FAQ)
8月 1日更新 , 2025
次の FAQ では、CGT アクセス モデルに関する一般的なガイダンスと説明を提供します。Department of Health Care Services (DHCS) が追加の質問を受け取り次第、この FAQ は更新されます。
全般
What are CGTs?
CGTは1回限りの治療法の一種であり、その多くは鎌状赤血球症(SCD)などの希少疾患や重篤な疾患を治療するために開発されています。CGTは、疾患の根本的な原因を矯正し、症状に対処し、疾患の進行を遅らせたり止めたりすることができます。
What is the CGT Access Model?
This model aims to improve and streamline access to life-changing CGT medications for Medi-Cal members in both the fee-for-service (FFS) and managed care delivery systems with rare and severe diseases. The initial focus of Medi-Cal’s CGT Access Model, in alignment with Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS) requirements, will be for CGT medications for Medi-Cal members with SCD. For more information on CMS’ CGT Access Model, you can visit this website: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
When does Medi-Cal’s CGT Access Model start?
適格なMedi-Calメンバーは、2025年7月1日までにCGT治療へのアクセスを開始できます。Medi-Calのメンバーは、以下の質問#9で詳しく説明されているように、CGT薬の資格があるかどうか、および医療ニーズに対応する権利があるかどうかを判断するために、治療を行う医療提供者と話す必要があります。
Why does Medi-Cal’s CGT Access Model begin with a focus on SCD?
SCDとともに生きる個人の50%から60%はメディケイドの補償範囲(カリフォルニア州のMedi-Cal)に加入しており、これらの治療の高額は州のメディケイド機関(カリフォルニア州のDHCS)の予算を圧迫する可能性があります。CGTアクセスモデルは、州のメディケイド機関がメディケイドの適格な個人にCGT薬へのアクセスを提供することを容易にするのに役立ちます。
DHCSは、輸血依存性ベータサラセミア(TDT)をCGTアクセスモデルに基づく治療の対象となる条件として追加できますか、またはすでに追加されていますか?
いいえ、TDTはCGTアクセスモデルに含まれていません。CMS CGTアクセスモデルでは、J3392(Casgevy)とJ3394(Lyfgenia)は、鎌状赤血球症(SCD)の治療にのみ使用される場合、マネージドケア提供システムから切り出されます。したがって、Medi-Cal マネージド ケア プラン (MCP) は直接請求されず、SCD に使用されるこれらの薬の支払いについて責任を負いません。TDTを含む他のすべての非SCD薬物適応症については、J3392(Casgevy)およびJ3394(Lyfgenia)は、引き続きMedi-Cal MCPの責任となります。これについては、Medi-Calプロバイダーマニュアルで明確にされます。
Will the CGT Access Model be expanded in the future to include other diseases beyond SCD?
モデルの最初の焦点はSCDにありますが、CMSは将来、CGTアクセスモデルを拡張して、他のまれで深刻な状態を含めることを選択する可能性があります。ただし、DHCSは現時点では拡張を認識していません。
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Medi-CalのCGTアクセスモデルは、SCDの治療のためにCMSによって特定された2つの連邦食品医薬品局(FDA)承認のCGT薬をカバーします。これには、Vertex Pharmaceuticals, Inc.製のCASGEVY™と、bluebird bio, Inc.製のLYFGENIA™が含まれます。
What does a typical member’s CGT treatment journey look like?
- CGT治療を受ける会員の旅には、以下のようなものがあります。
- 血液専門医等への相談
- 身体的ニーズ、行動健康ニーズ、社会的支援ニーズを含む治療センターでの包括的な評価
- 治療プロセスをナビゲートするメンバーと家族のためのケアと支援サービスの調整
- CGTに備えた疾病管理
- 妊孕性保存サービス
- 遺伝子治療の輸液および回復サービス
- 治療後のフォローアップケア
利点
What benefits and services are covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
CGTアクセスモデルでは、以下の費用が補償されます。
- SCDの2つのCGT薬のうちの1つ
- CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
- LYFGENIA by bluebird bio, Inc. – effective July 1, 2025.
- 妊孕性保存サービス
- CGT SCD医薬品の償還の一環として、プロバイダーは以下をカバーします。
- 最大3ラウンドの生殖資料の収集と保存、適格なメンバーのための最大15年間の保管。
- 不妊治療サービスを受けるために必要な場合は、対象となる宿泊費、食事代、旅費も負担される場合があります。
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
次のその他の医療および非医療サービスは、CGTアクセスモデルの対象外ですが、メンバーの適格性とMedi-CalFFSまたはマネージドケア提供システムへの登録に応じて提供およびカバーする必要があります。
Medi-Cal FFSの:
- FFSプロバイダーは、輸送を含む他のすべての医療および非医療CGT関連サービス(上記のように、薬物の費用、妊孕性保存、および適格な宿泊費、食事、および旅費を除く)について、DHCSに直接提供および請求する必要があります。
Medi-Calマネージドケア:
- メンバーのMedi-Calマネージドケアプランは、交通費を含む他のすべての医療および非医療CGT関連サービスをカバーする必要があります(上記のように、薬の費用、不妊治療の保存、および適格な宿泊費、食事、および旅費を除く)。
メンバーはどこでCGT SCD治療を受けますか?
CGT SCD治療は、適切な臨床経験と訓練を受けた医療センターでのみ利用可能であり、実施されます。
- For LYFGENIA, members receive services from Qualified Treatment Centers (QTCs). There are currently eight (8) QTCs in California. For more information, please visit LYFGENIA’s website.
- FOR CASGEVY, members receive services from Authorized Treatment Centers (ATCs). There are currently six (6) ATCs in California. For more information, please visit CASGEVY’s website.
詳細については、 メンバーFAQ を参照してください。
合格
Who is eligible to participate in Medi-Cal’s CGT Access Model?
To be eligible for Medi-Cal’s CGT Access Model, Medi-Cal members must meet all of the following criteria:
- -SCDの文書化された医学的診断を持っている。
- CGT薬を受け取った時点で、フルスコープのMedi-Calに積極的に登録している(注:Medi-Calマネージドケアと有料サービス(FFS)メンバーの両方がCGT療法の対象となる場合があります)。
- Medi-Calを主な支払者として持っています。
- 参加プロバイダーから 2 つの CGT 薬のうち 1 つを受け取ります。そして
- Medi-Calプロバイダーマニュアルおよび該当するAll Plan Letterに概説されているように、すべてのCGTアクセスモデル要件と公開されているMedi-Calポリシーを満たします。
How do you access CGT medications under Medi-Cal’s GCT Access Model?
Medi-Cal FFS members should consult their treating health care provider to determine eligibility and learn more as well as for information on accessing CGT SCD medications. Medi-Cal FFS providers can assist members with accessing one of the two CGT SCD medications. Medi-Cal managed care members should contact their treating health care provider or Medi-Cal managed care plan (MCP) to determine eligibility and learn more about CGT services. Medi-Cal MCPs are responsible for care coordination and assisting members with accessing one of the two CGT sickle cell disease medications. For more information on Medi-Cal MCP care coordination and other requirements, please review the applicable All Plan Letter on DHCS’ website. Each Medi-Cal MCP also includes a point of contact, which can be found in the Medi-Cal Managed Care Health Plan Directory.
連絡先情報とフィードバック
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
Information about Medi-Cal’s CGT Access Model is available on DHCS’ website. Feedback, questions, and comments may also be submitted to DHCS via email at dhcscgt@dhcs.ca.gov.