カリフォルニア州は、鎌状赤血球症の命を救う遺伝子治療へのアクセスを拡大するための画期的なイニシアチブへの参加を申請​​  

サクラメント — ギャビン・ニューサム知事の指揮の下、医療サービス省(DHCS)は今月、メディケア・メディケイド・サービス・センター(CMS)のメディケイド・メディケイド・イノベーション・センター(CMMI)に、画期的な細胞・遺伝子治療(CGT)アクセスモデルへの参加を申請しました。承認されれば、この複数年にわたるイニシアチブにより、アフリカ系の人々に不釣り合いに罹患する重度の遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症(SCD)の命を救う遺伝子治療へのMedi-Calメンバーのアクセスが拡大します。

「この連邦モデルに参加するためのカリフォルニア州の申請は、鎌状赤血球症のMedi-Calメンバーのための画期的な治療へのアクセスを拡大するという私たちのコミットメントを反映しています」と 、州メディケイドディレクターのタイラー・サドウィズは述べています。「これらの治療法は人生を変える可能性を秘めており、この取り組みは、それらを最も必要としているカリフォルニア州民にとってコストが障壁にならないようにするのに役立ちます。」

なぜこれが重要なのか: SCD患者の50%以上が米国でメディケイドに加入しています。CGTアクセスモデルに参加することにより、カリフォルニア州は次のことを行います。

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• SCDのMedi-Cal会員の遺伝子治療へのアクセスを拡大します。​​ 
• SCD遺伝子治療をMedi-Calの出来高払い薬局給付に移行することで補償範囲を合理化し、より予測可能で持続可能な償還プロセスを実現します​​ 
• 歴史的に十分なサービスを受けられなかったコミュニティの治療機会を増やすことにより、健康の公平性を促進します。​​ 
• 連邦政府が交渉したリベートを通じて、Medi-Calプログラムの財務予測可能性を強化します。​​ 

「これらの革新的な治療法へのアクセスを拡大することにより、カリフォルニア州は健康の不平等に対処し、平均余命を改善し、鎌状赤血球症のMedi-Calメンバーが可能な限り最高のケアを受けられるようにする道をリードしています」と Sadwith氏は述べています。
 
CGTアクセスモデルについて: 遺伝子治療は、SCDに対する画期的なアプローチです。患者自身の造血幹細胞を修飾して、体が健康な赤血球を生成するのを助けます。この 1 回限りの治療は、激しい痛みのエピソードを減らし、合併症を予防し、SCD 患者の生活の質を向上させる可能性があることが示されています。

しかし、これらの治療法には莫大な費用がかかるため、患者やMedi-Calを含むメディケイドプログラムへのアクセスが困難になっています。CGTアクセスモデルは、これらの治療に対する支払いを患者の転帰に結びつける交渉型リベートシステムを使用することで、この課題に対処します。治療が期待される健康改善を満たさない場合、製薬会社はメディケイドプログラムにリベートを提供し、医療へのアクセスを拡大しながら財政の持続可能性を確保するのに役立ちます。

当初、このモデルは、カリフォルニア州の8,000人以上のMedi-Cal/Children's Health Insurance Program(CHIP)メンバーを含む、全国の100,000人以上が罹患している状態であるSCDの遺伝子治療に焦点を当てます。

カリフォルニア州が承認された場合、対象となるMedi-Calメンバーは、治療プロセスには化学療法が含まれ、生殖能力に影響を与える可能性があるため、遺伝子治療治療、ケース管理、旅行支援、行動健康サポート、および不妊治療サービスにアクセスできるようになります。CMSは、2025年1月1日から11年間のパフォーマンス期間にわたってモデルをテストする予定です。

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全体像: CGTアクセスモデルの申請に加えて、カリフォルニア州は今年初め、妊産婦の健康転帰を改善し、コストを削減することを目的とした Transforming Maternal Health(TMaH)モデルに選ばれ、全人的ケア、ケア管理、健康の社会的推進要因への対処に焦点を当てた California Advancing and Innovating Medi-Cal(CalAIM) 免除を通じてMedi-Calを変革しています。これにより、より包括的で効果的な医療システムを構築するための取り組みが強化されます。​​