細胞・遺伝子治療(CGT)アクセスモデル
一般的なよくある質問 (FAQ)
8月 1日更新 , 2025
次の FAQ では、CGT アクセス モデルに関する一般的なガイダンスと説明を提供します。Department of Health Care Services (DHCS) が追加の質問を受け取り次第、この FAQ は更新されます。
全般
CGTとは?
CGTは1回限りの治療法の一種であり、その多くは鎌状赤血球症(SCD)などの希少疾患や重篤な疾患を治療するために開発されています。CGTは、疾患の根本的な原因を矯正し、症状に対処し、疾患の進行を遅らせたり止めたりすることができます。
CGTアクセスモデルとは何ですか?
Medi-CalのCGTアクセスモデルはいつ始まりますか?
適格なMedi-Calメンバーは、2025年7月1日までにCGT治療へのアクセスを開始できます。Medi-Calのメンバーは、以下の質問#9で詳しく説明されているように、CGT薬の資格があるかどうか、および医療ニーズに対応する権利があるかどうかを判断するために、治療を行う医療提供者と話す必要があります。
Medi-CalのCGTアクセスモデルがSCDに焦点を当てることから始まるのはなぜですか?
SCDとともに生きる個人の50%から60%はメディケイドの補償範囲(カリフォルニア州のMedi-Cal)に加入しており、これらの治療の高額は州のメディケイド機関(カリフォルニア州のDHCS)の予算を圧迫する可能性があります。CGTアクセスモデルは、州のメディケイド機関がメディケイドの適格な個人にCGT薬へのアクセスを提供することを容易にするのに役立ちます。
DHCSは、輸血依存性ベータサラセミア(TDT)をCGTアクセスモデルに基づく治療の対象となる条件として追加できますか、またはすでに追加されていますか?
いいえ、TDTはCGTアクセスモデルに含まれていません。CMS CGTアクセスモデルでは、J3392(Casgevy)とJ3394(Lyfgenia)は、鎌状赤血球症(SCD)の治療にのみ使用される場合、マネージドケア提供システムから切り出されます。したがって、Medi-Cal マネージド ケア プラン (MCP) は直接請求されず、SCD に使用されるこれらの薬の支払いについて責任を負いません。TDTを含む他のすべての非SCD薬物適応症については、J3392(Casgevy)およびJ3394(Lyfgenia)は、引き続きMedi-Cal MCPの責任となります。これについては、Medi-Calプロバイダーマニュアルで明確にされます。
CGTアクセスモデルは、将来、SCD以外の疾患にも拡大されるのでしょうか?
モデルの最初の焦点はSCDにありますが、CMSは将来、CGTアクセスモデルを拡張して、他のまれで深刻な状態を含めることを選択する可能性があります。ただし、DHCSは現時点では拡張を認識していません。
Medi-CalのCGTアクセスモデルの対象となるのはどのような医薬品ですか?
Medi-CalのCGTアクセスモデルは、SCDの治療のためにCMSによって特定された2つの連邦食品医薬品局(FDA)承認のCGT薬をカバーします。これには、Vertex Pharmaceuticals, Inc.製のCASGEVY™と、bluebird bio, Inc.製のLYFGENIA™が含まれます。
典型的なメンバーのCGT治療の旅はどのようなものですか?
- CGT治療を受ける会員の旅には、以下のようなものがあります。
- 血液専門医等への相談
- 身体的ニーズ、行動健康ニーズ、社会的支援ニーズを含む治療センターでの包括的な評価
- 治療プロセスをナビゲートするメンバーと家族のためのケアと支援サービスの調整
- CGTに備えた疾病管理
- 妊孕性保存サービス
- 遺伝子治療の輸液および回復サービス
- 治療後のフォローアップケア
利点
Medi-CalのCGTアクセスモデルでは、どのような特典とサービスが提供されますか?
CGTアクセスモデルでは、以下の費用が補償されます。
- SCDの2つのCGT薬のうちの1つ
- Vertex Pharmaceuticals, Inc. による CASGEVY - 2025 年 10 月 1 日発効。
- bluebird bio, Inc. による LYFGENIA - 2025年 7 月 1日発効。
- 妊孕性保存サービス
- CGT SCD医薬品の償還の一環として、プロバイダーは以下をカバーします。
- 最大3ラウンドの生殖資料の収集と保存、適格なメンバーのための最大15年間の保管。
- 不妊治療サービスを受けるために必要な場合は、対象となる宿泊費、食事代、旅費も負担される場合があります。
Medi-CalのCGTアクセスモデルに含まれていない特典やサービスは何ですか?
次のその他の医療および非医療サービスは、CGTアクセスモデルの対象外ですが、メンバーの適格性とMedi-CalFFSまたはマネージドケア提供システムへの登録に応じて提供およびカバーする必要があります。
Medi-Cal FFSの: - FFSプロバイダーは、輸送を含む他のすべての医療および非医療CGT関連サービス(上記のように、薬物の費用、妊孕性保存、および適格な宿泊費、食事、および旅費を除く)について、DHCSに直接提供および請求する必要があります。
Medi-Calマネージドケア:
- メンバーのMedi-Calマネージドケアプランは、交通費を含む他のすべての医療および非医療CGT関連サービスをカバーする必要があります(上記のように、薬の費用、不妊治療の保存、および適格な宿泊費、食事、および旅費を除く)。
メンバーはどこでCGT SCD治療を受けますか?
CGT SCD治療は、適切な臨床経験と訓練を受けた医療センターでのみ利用可能であり、実施されます。
- LYFGENIAの場合、メンバーは認定治療センター(QTC)からサービスを受けます。現在、カリフォルニア州には8つのQTCがあります。詳細については、LYFGENIAの ウェブサイト .
- CASGEVYの場合、メンバーは認定治療センター(ATC)からサービスを受けます。現在、カリフォルニア州には6つのATCがあります。詳細については、CASGEVYのWebサイトをご覧ください。 ウェブサイト .
合格
Medi-CalのCGTアクセスモデルに参加する資格があるのは誰ですか?
Medi-CalのCGTアクセスモデルの資格を得るには、Medi-Calメンバーは次のすべての基準を満たしている必要があります。
- -SCDの文書化された医学的診断を持っている。
- CGT薬を受け取った時点で、フルスコープのMedi-Calに積極的に登録している(注:Medi-Calマネージドケアと有料サービス(FFS)メンバーの両方がCGT療法の対象となる場合があります)。
- Medi-Calを主な支払者として持っています。
- 参加プロバイダーから 2 つの CGT 薬のうち 1 つを受け取ります。そして
- Medi-Calプロバイダーマニュアルおよび該当するAll Plan Letterに概説されているように、すべてのCGTアクセスモデル要件と公開されているMedi-Calポリシーを満たします。
Medi-CalのGCTアクセスモデルの下でCGT薬にどのようにアクセスしますか?
Medi-Cal FFSメンバーは、適格性を判断し、詳細、およびCGT SCD薬へのアクセスに関する情報について、治療を行う医療提供者に相談する必要があります。Medi-Cal FFSプロバイダーは、2つのCGT SCD薬のいずれかにアクセスすることでメンバーを支援できます。Medi-Calマネージドケアメンバーは、治療を行う医療提供者またはMedi-Calマネージドケアプラン(MCP)に連絡して、適格性を判断し、CGTサービスについて詳しく知る必要があります。Medi-Cal MCPは、ケアの調整と、2つのCGT鎌状赤血球症治療薬のうちの1つへのアクセスをメンバーに支援する責任があります。Medi-Cal MCPケアコーディネートおよびその他の要件の詳細については、DHCSのWebサイトにある該当するAll Plan Letterを確認してください。各Medi-Cal MCPには、 Medi-Calマネージドケアヘルスプランディレクトリ。
連絡先情報とフィードバック
Medi-CalのCGTアクセスモデルの詳細やフィードバックはどこでできますか?
