세포 및 유전자 치료(CGT) 접근 모델
일반 자주 묻는 질문(FAQ)
20 1 년 8월 업데이트, 2025
다음 자주 묻는 질문은 CGT 액세스 모델에 대한 일반적인 지침과 설명을 제공합니다. 보건복지부(DHCS)에서 추가 질문을 받으면 이 FAQ를 업데이트할 예정입니다.
일반
What are CGTs?
CGT는 일회성 치료제의 일종으로, 겸상 적혈구 질환(SCD)과 같은 희귀 및 중증 질환을 치료하기 위해 개발된 치료제가 대부분입니다. CGT는 질병의 근본적인 원인을 교정하고 증상을 해결하며 질병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있습니다.
What is the CGT Access Model?
This model aims to improve and streamline access to life-changing CGT medications for Medi-Cal members in both the fee-for-service (FFS) and managed care delivery systems with rare and severe diseases. The initial focus of Medi-Cal’s CGT Access Model, in alignment with Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS) requirements, will be for CGT medications for Medi-Cal members with SCD. For more information on CMS’ CGT Access Model, you can visit this website: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
When does Medi-Cal’s CGT Access Model start?
적격 Medi-Cal 가입자는 빠르면 7월부터 CGT 치료를 받을 수 있습니다 1, 2025. Medi-Cal 가입자는 아래 9번 질문에 자세히 설명된 대로 치료 중인 의료 서비스 제공자와 상담하여 CGT 의약품을 받을 자격이 있는지 여부와 해당 의약품이 자신의 건강 관리 요구 사항을 해결하는 데 적합한지 여부를 결정해야 합니다.
Why does Medi-Cal’s CGT Access Model begin with a focus on SCD?
% SCD 환자 중 50~60%(% )가 메디케이드(캘리포니아의 경우 Medi-Cal) 혜택을 받고 있으며, 이러한 치료의 높은 가격으로 인해 주 메디케이드 기관(캘리포니아의 경우 DHCS)의 예산이 압박을 받을 수 있습니다. CGT 액세스 모델은 주 메디케이드 기관이 메디케이드 자격을 갖춘 개인에게 CGT 의약품에 대한 액세스를 더 쉽게 제공하는 데 도움이 될 것입니다.
DHCS는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 CGT 액세스 모델에 따른 치료 대상 질환으로 추가할 수 있나요, 아니면 이미 추가했나요?
아니요, TDT는 CGT 액세스 모델에 포함되지 않습니다. CMS CGT 액세스 모델에 따라, 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료에만 사용되는 경우 J3392(캐스지비)와 J3394(리프제니아)는 관리 의료 전달 시스템에서 제외됩니다. 따라서 Medi-Cal 매니지 케어 플랜(MCP)은 SCD에 사용하는 경우 이러한 약품에 대해 직접 청구하지 않으며 지불에 대한 책임이 없습니다. TDT를 포함한 다른 모든 비-SCD 약물 적응증의 경우, J3392(Casgevy) 및 J3394(Lyfgenia)는 여전히 Medi-Cal MCP의 책임입니다. 이에 대한 자세한 내용은 Medi-Cal 제공자 매뉴얼에서 확인할 수 있습니다.
Will the CGT Access Model be expanded in the future to include other diseases beyond SCD?
이 모델의 초기 초점은 SCD에 맞춰져 있지만, 향후 다른 희귀 및 중증 질환을 포함하도록 CGT 액세스 모델을 확장할 수도 있지만, 현재로서는 확장 계획이 없는 것으로 알고 있습니다.
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Medi-Cal의 CGT 액세스 모델은 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 두 가지 연방 식품의약국(FDA) 승인 CGT 약물을 CMS에서 SCD 치료를 위해 보장합니다. 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, Inc.)가 만든 카제비(CASGEVY™)와 블루버드 바이오(Bluebird bio, Inc.)가 만든 라이프제니아(LYFGENIA™)가 여기에 포함됩니다.
What does a typical member’s CGT treatment journey look like?
- CGT 치료를 받는 회원의 여정에는 다음이 포함될 수 있습니다:
- 혈액 전문의 및 기타 전문의와의 상담
- 신체적 필요, 행동 건강 필요, 사회적 지원 필요를 포함한 치료 센터의 종합적인 평가
- 치료 과정을 탐색하는 회원과 가족을 위한 치료 및 지원 서비스 조정
- CGT에 대비한 질병 관리
- 가임력 보존 서비스
- 유전자 치료 주입 및 회복 서비스
- 치료 후 후속 관리
혜택
What benefits and services are covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
CGT 액세스 모델에 따라 다음과 같은 비용이 보장됩니다:
- SCD에 대한 두 가지 CGT 약물 중 하나
- CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
- LYFGENIA by bluebird bio, Inc. – effective July 1, 2025.
- 가임력 보존 서비스
- CGT SCD 치료제에 대한 환급은 의료진이 부담합니다:
- 적격 회원의 경우 최대 3회의 생식 자료 수집 및 보존, 최대 15년 보관이 가능합니다.
- 가임력 보존 서비스를 받기 위해 필요한 경우 적격 숙박, 식사 및 여행 경비도 지원될 수 있습니다.
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
다음과 같은 기타 의료 및 비의료 서비스는 CGT 액세스 모델에서 보장되지 않지만 가입자의 자격 및 Medi-Cal FFS 또는 매니지 케어 전달 시스템 등록 여부에 따라 제공 및 보장되어야 합니다:
Medi-Cal FFS:
- FFS 제공자는 위에 명시된 대로 약물, 가임력 보존, 가임력 보존 서비스를 받는 데 필요한 적격 숙박, 식사 및 여행 비용을 제외한 기타 모든 의료 및 비의료 CGT 관련 서비스에 대해 DHCS에 직접 전달하고 청구해야 합니다(교통비 제외).
메디칼 매니지드 케어:
- 가입자의 Medi-Cal 매니지 케어 플랜은 위에서 언급한 대로 교통비를 포함한 기타 모든 의료 및 비의료 CGT 관련 서비스를 보장해야 합니다(약품, 가임력 보존 및 가임력 보존 서비스를 받는 데 필요한 적격 숙박, 식사 및 여행 비용 제외).
회원은 어디에서 CGT SCD 치료를 받나요?
CGT SCD 치료는 적절한 임상 경험과 훈련을 갖춘 의료 센터에서만 제공 및 시행할 수 있습니다.
- For LYFGENIA, members receive services from Qualified Treatment Centers (QTCs). There are currently eight (8) QTCs in California. For more information, please visit LYFGENIA’s website.
- FOR CASGEVY, members receive services from Authorized Treatment Centers (ATCs). There are currently six (6) ATCs in California. For more information, please visit CASGEVY’s website.
자세한 내용은 회원 자주 묻는 질문을 참조하세요.
자격
Who is eligible to participate in Medi-Cal’s CGT Access Model?
To be eligible for Medi-Cal’s CGT Access Model, Medi-Cal members must meet all of the following criteria:
- SCD에 대한 의학적 진단을 문서화하세요;
- CGT 치료를 받는 시점에 전체 범위 Medi-Cal에 적극적으로 가입되어 있어야 합니다(참고: Medi-Cal 매니지 케어 및 행위별 수가제(FFS) 가입자 모두 CGT 치료를 받을 수 있습니다);
- Medi-Cal을 기본 결제자로 설정합니다;
- 참여 의료 서비스 제공자로부터 두 가지 CGT 약물 중 하나를 받습니다.
- Medi-Cal 제공자 설명서 및 해당 모든 플랜 서신에 설명된 대로 모든 CGT 액세스 모델 요건과 게시된 Medi-Cal 정책을 충족해야 합니다.
How do you access CGT medications under Medi-Cal’s GCT Access Model?
Medi-Cal FFS members should consult their treating health care provider to determine eligibility and learn more as well as for information on accessing CGT SCD medications. Medi-Cal FFS providers can assist members with accessing one of the two CGT SCD medications. Medi-Cal managed care members should contact their treating health care provider or Medi-Cal managed care plan (MCP) to determine eligibility and learn more about CGT services. Medi-Cal MCPs are responsible for care coordination and assisting members with accessing one of the two CGT sickle cell disease medications. For more information on Medi-Cal MCP care coordination and other requirements, please review the applicable All Plan Letter on DHCS’ website. Each Medi-Cal MCP also includes a point of contact, which can be found in the Medi-Cal Managed Care Health Plan Directory.
연락처 정보 & 피드백
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
Information about Medi-Cal’s CGT Access Model is available on DHCS’ website. Feedback, questions, and comments may also be submitted to DHCS via email at dhcscgt@dhcs.ca.gov.