세포 및 유전자 치료(CGT) 접근 모델
일반 자주 묻는 질문(FAQ)
20 1 년 8월 업데이트, 2025
다음 자주 묻는 질문은 CGT 액세스 모델에 대한 일반적인 지침과 설명을 제공합니다. 보건복지부(DHCS)에서 추가 질문을 받으면 이 FAQ를 업데이트할 예정입니다.
일반
What are CGTs?
CGT는 일회성 치료제의 일종으로, 겸상 적혈구 질환(SCD)과 같은 희귀 및 중증 질환을 치료하기 위해 개발된 치료제가 대부분입니다. CGT는 질병의 근본적인 원인을 교정하고 증상을 해결하며 질병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있습니다.
What is the CGT Access Model?
이 모델은 희귀하고 심각한 질환을 가진 메디칼(Medi-Cal) 회원들이 의료비 지불 방식(FFS)과 관리형 의료 서비스 제공 시스템 모두에서 삶을 변화시키는 유전자 치료(CGT) 약물에 더 쉽게 접근할 수 있도록 개선하고 간소화하는 것을 목표로 합니다. 메디칼의 CGT 접근 모델은 메디케이드 및 메디케어 서비스 센터(CMS)의 요구 사항에 맞춰 초기에는 겸상적혈구병(SCD)을 앓고 있는 메디칼 회원을 위한 CGT 약물에 중점을 둘 것입니다. CMS의 CGT 접근 모델에 대한 자세한 내용은 다음 웹사이트를 참조하십시오: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
메디칼의 CGT 접근 모델은 언제부터 시작되나요?
적격 Medi-Cal 가입자는 빠르면 7월부터 CGT 치료를 받을 수 있습니다 1, 2025. Medi-Cal 가입자는 아래 9번 질문에 자세히 설명된 대로 치료 중인 의료 서비스 제공자와 상담하여 CGT 의약품을 받을 자격이 있는지 여부와 해당 의약품이 자신의 건강 관리 요구 사항을 해결하는 데 적합한지 여부를 결정해야 합니다.
메디칼의 CGT 접근 모델은 왜 SCD에 초점을 맞춰 시작하는가?
% SCD 환자 중 50~60%(% )가 메디케이드(캘리포니아의 경우 Medi-Cal) 혜택을 받고 있으며, 이러한 치료의 높은 가격으로 인해 주 메디케이드 기관(캘리포니아의 경우 DHCS)의 예산이 압박을 받을 수 있습니다. CGT 액세스 모델은 주 메디케이드 기관이 메디케이드 자격을 갖춘 개인에게 CGT 의약품에 대한 액세스를 더 쉽게 제공하는 데 도움이 될 것입니다.
DHCS는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 CGT 액세스 모델에 따른 치료 대상 질환으로 추가할 수 있나요, 아니면 이미 추가했나요?
아니요, TDT는 CGT 액세스 모델에 포함되지 않습니다. CMS CGT 액세스 모델에 따라, 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료에만 사용되는 경우 J3392(캐스지비)와 J3394(리프제니아)는 관리 의료 전달 시스템에서 제외됩니다. 따라서 Medi-Cal 매니지 케어 플랜(MCP)은 SCD에 사용하는 경우 이러한 약품에 대해 직접 청구하지 않으며 지불에 대한 책임이 없습니다. TDT를 포함한 다른 모든 비-SCD 약물 적응증의 경우, J3392(Casgevy) 및 J3394(Lyfgenia)는 여전히 Medi-Cal MCP의 책임입니다. 이에 대한 자세한 내용은 Medi-Cal 제공자 매뉴얼에서 확인할 수 있습니다.
향후 CGT 접근 모델이 겸상적혈구병 외 다른 질병까지 포함하도록 확대될 예정인가요?
이 모델의 초기 초점은 SCD에 맞춰져 있지만, 향후 다른 희귀 및 중증 질환을 포함하도록 CGT 액세스 모델을 확장할 수도 있지만, 현재로서는 확장 계획이 없는 것으로 알고 있습니다.
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Medi-Cal의 CGT 액세스 모델은 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 두 가지 연방 식품의약국(FDA) 승인 CGT 약물을 CMS에서 SCD 치료를 위해 보장합니다. 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, Inc.)가 만든 카제비(CASGEVY™)와 블루버드 바이오(Bluebird bio, Inc.)가 만든 라이프제니아(LYFGENIA™)가 여기에 포함됩니다.
일반적인 회원의 CGT 치료 과정은 어떻게 진행되나요?
- CGT 치료를 받는 회원의 여정에는 다음이 포함될 수 있습니다:
- 혈액 전문의 및 기타 전문의와의 상담
- 신체적 필요, 행동 건강 필요, 사회적 지원 필요를 포함한 치료 센터의 종합적인 평가
- 치료 과정을 탐색하는 회원과 가족을 위한 치료 및 지원 서비스 조정
- CGT에 대비한 질병 관리
- 가임력 보존 서비스
- 유전자 치료 주입 및 회복 서비스
- 치료 후 후속 관리
혜택
메디칼의 CGT 접근 모델에 따라 어떤 혜택과 서비스가 제공되나요?
CGT 액세스 모델에 따라 다음과 같은 비용이 보장됩니다:
- SCD에 대한 두 가지 CGT 약물 중 하나
- 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, Inc.)의 CASGEVY - 2025년 10월 1일부로 효력 발생.
- bluebird bio, Inc.의 LYFGENIA – 1 7월 2025 부터 유효합니다.
- 가임력 보존 서비스
- CGT SCD 치료제에 대한 환급은 의료진이 부담합니다:
- 적격 회원의 경우 최대 3회의 생식 자료 수집 및 보존, 최대 15년 보관이 가능합니다.
- 가임력 보존 서비스를 받기 위해 필요한 경우 적격 숙박, 식사 및 여행 경비도 지원될 수 있습니다.
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
다음과 같은 기타 의료 및 비의료 서비스는 CGT 액세스 모델에서 보장되지 않지만 가입자의 자격 및 Medi-Cal FFS 또는 매니지 케어 전달 시스템 등록 여부에 따라 제공 및 보장되어야 합니다:
Medi-Cal FFS:
- FFS 제공자는 위에 명시된 대로 약물, 가임력 보존, 가임력 보존 서비스를 받는 데 필요한 적격 숙박, 식사 및 여행 비용을 제외한 기타 모든 의료 및 비의료 CGT 관련 서비스에 대해 DHCS에 직접 전달하고 청구해야 합니다(교통비 제외).
메디칼 매니지드 케어:
- 가입자의 Medi-Cal 매니지 케어 플랜은 위에서 언급한 대로 교통비를 포함한 기타 모든 의료 및 비의료 CGT 관련 서비스를 보장해야 합니다(약품, 가임력 보존 및 가임력 보존 서비스를 받는 데 필요한 적격 숙박, 식사 및 여행 비용 제외).
회원은 어디에서 CGT SCD 치료를 받나요?
CGT SCD 치료는 적절한 임상 경험과 훈련을 갖춘 의료 센터에서만 제공 및 시행할 수 있습니다.
- LYFGENIA 회원들은 자격을 갖춘 치료 센터(QTC)로부터 서비스를 받습니다. 현재 캘리포니아에는 8개의 QTC가 있습니다. 더 자세한 정보를 원하시면 LYFGENIA 웹사이트를 방문하세요.
- CASGEVY의 회원들은 공인 치료 센터(ATC)로부터 서비스를 받습니다. 현재 캘리포니아에는 6개의 ATC가 있습니다. 더 자세한 정보를 원하시면 CASGEVY 웹사이트를 방문하세요.
자세한 내용은 회원 자주 묻는 질문을 참조하세요.
자격
Medi-Cal의 CGT 접근 모델에 참여할 자격이 있는 사람은 누구입니까?
메디칼의 CGT 접근 모델을 이용하려면 메디칼 회원은 다음의 모든 기준을 충족해야 합니다.
- SCD에 대한 의학적 진단을 문서화하세요;
- CGT 치료를 받는 시점에 전체 범위 Medi-Cal에 적극적으로 가입되어 있어야 합니다(참고: Medi-Cal 매니지 케어 및 행위별 수가제(FFS) 가입자 모두 CGT 치료를 받을 수 있습니다);
- Medi-Cal을 기본 결제자로 설정합니다;
- 참여 의료 서비스 제공자로부터 두 가지 CGT 약물 중 하나를 받습니다.
- Medi-Cal 제공자 설명서 및 해당 모든 플랜 서신에 설명된 대로 모든 CGT 액세스 모델 요건과 게시된 Medi-Cal 정책을 충족해야 합니다.
Medi-Cal의 GCT 접근 모델에 따라 CGT 의약품을 어떻게 이용할 수 있나요?
Medi-Cal FFS 회원은 담당 의료 서비스 제공자와 상담하여 자격 여부를 확인하고 자세한 내용을 알아보며, CGT SCD 약물 이용에 대한 정보도 확인해야 합니다. Medi-Cal FFS 제공업체는 회원이 두 가지 CGT SCD 약물 중 하나를 이용할 수 있도록 지원할 수 있습니다. 메디칼 관리형 의료 서비스 가입자는 CGT 서비스 자격 여부 및 자세한 내용을 확인하려면 담당 의료 서비스 제공자 또는 메디칼 관리형 의료 서비스 플랜(MCP)에 문의해야 합니다. 메디칼 MCP는 진료 조정을 담당하며, 회원이 두 가지 CGT 겸상 적혈구 질환 치료제 중 하나에 접근할 수 있도록 지원합니다. 메디칼 MCP 진료 조정 및 기타 요건에 대한 자세한 내용은 DHCS 웹사이트에서 해당 모든 플랜 안내문을 참조하십시오. 각 Medi-Cal MCP에는 담당자 연락처가 포함되어 있으며, 해당 연락처는 Medi-Cal 관리형 의료 플랜 디렉토리에서 찾을 수 있습니다.
연락처 정보 & 피드백
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
Medi-Cal의 CGT 접근 모델에 대한 정보는 DHCS 웹사이트 에서 확인할 수 있습니다. 피드백, 질문 및 의견은 dhcscgt@dhcs.ca.gov 로 이메일을 통해 DHCS에 제출할 수도 있습니다.