Дом Услуги Ресурсы Medi-Cal Модель доступа к клеточной и генной терапии (КГТ)

Модель доступа к клеточной и генной терапии (CGT)

Часто задаваемые вопросы участников Medi-Cal (FAQ) 


Обновлено 1 августа 2025 г.


Следующие часто задаваемые вопросы содержат дополнительные рекомендации и разъяснения для участников Medi-Cal относительно модели доступа CGT. По мере поступления дополнительных вопросов в Департамент здравоохранения (DHCS) раздел часто задаваемых вопросов будет обновляться. Для получения общей информации о модели доступа CGT см. раздел «Часто задаваемые вопросы».

Общий 

What might my CGT treatment journey look like under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Путешествие участника, проходящего лечение CGT, может включать следующее:   

  • Консультации гематологов и других специалистов   
  • Комплексная оценка в лечебном центре, включая физические потребности, потребности в поведенческом здоровье и потребности в социальной поддержке.   
  • Координация услуг по уходу и поддержке для членов и семей, проходящих процесс лечения  
  • Управление заболеванием в рамках подготовки к CGT  
  • Услуги по сохранению фертильности  
  • Инфузии генной терапии и услуги по восстановлению   
  • Последующий уход после лечения

How do I know which CGT SCD medication I will receive through Medi-Cal’s CGT Access Model? В рамках программы Medi-Cal доступ к препаратам для когнитивно-поведенческой терапии (
будет покрывать расходы на два одобренных Федеральным управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) препарата для КПТ при лечении серповидноклеточной анемии (СКА). Сюда входят CASGEVY™, производимый компанией Vertex Pharmaceuticals, Inc., и LYFGENIA™, производимый компанией bluebird bio, Inc. Ваш врач определит, какой препарат для лечения серповидно-клеточной анемии, полученный с помощью когнитивно-поведенческой терапии (КПТ), наиболее подходит для ваших индивидуальных обстоятельств, и подаст от вашего имени необходимый запрос, чтобы вы могли участвовать в программе доступа к КПТ и получать препарат для лечения серповидно-клеточной анемии, полученный с помощью КПТ.

Могут ли препараты для когнитивно-поведенческой терапии серповидно-клеточной анемии повлиять на мою фертильность (способность иметь детей)? 
, химиотерапия, используемая при трансплантации стволовых клеток в рамках лечения CGT, может повлиять на вашу фертильность (способность иметь детей). Однако именно поэтому услуги по сохранению фертильности покрываются и доступны участникам программы Medi-Cal в рамках модели доступа к прививочной генетической терапии (CGT). Рекомендуется обсудить с врачом варианты сохранения фертильности после одобрения, но до начала лечения методом КГТ.  Для получения дополнительной информации см. раздел «Услуги, подпадающие под действие модели доступа к CGT, включая услуги по сохранению фертильности» в данном разделе часто задаваемых вопросов.

Приемлемость 

Имею ли я право участвовать в программе Medi-Cal по обеспечению доступа к КГТ и получать препараты для лечения серповидно-клеточной анемии, назначаемые в рамках КГТ? 
Участники Medi-Cal должны соответствовать всем следующим критериям: 

  • Иметь документально подтвержденный медицинский диагноз ВСС; 
  • Быть активно зарегистрированным в полном объеме Medi-Cal на момент получения лекарств CGT (примечание: право на терапию CGT могут иметь как участники управляемого медицинского обслуживания Medi-Cal, так и участники с оплатой за услуги (FFS)); 
  • Выбрать Medi-Cal в качестве основного плательщика; 
  • Получите один из двух препаратов CGT от участвующего поставщика; и 
  • Соответствовать всем требованиям модели доступа CGT, а также опубликованной политике Medi-Cal, изложенной в Руководстве поставщика Medi-Cal и соответствующем письме All Plan.

Доступ к услугам модели доступа CGT

How do I access CGT SCD medications under Medi-Cal’s GCT Access Model?  Если у вас есть медицинская
Medi-Cal FFS, вам следует проконсультироваться с врачом, чтобы определить право на получение помощи, узнать больше, а также получить информацию о доступе к лекарствам CGT SCD. Медицинские учреждения, работающие по программе Medi-Cal FFS, могут помочь участникам получить доступ к одному из двух препаратов CGT SCD.

Участникам программы Medi-Cal по управлению медицинским обслуживанием следует связаться со своим врачом или планом медицинского обслуживания Medi-Cal (MCP), чтобы определить право на участие и узнать больше об услугах по приросту кровяного газа. Специалисты программы Medi-Cal MCP отвечают за координацию медицинской помощи и оказание помощи участникам программы в получении доступа к одному из двух препаратов для лечения серповидноклеточной анемии, содержащих ген CGT. Для получения дополнительной информации о координации медицинской помощи в рамках программы Medi-Cal MCP и других требованиях, пожалуйста, ознакомьтесь с соответствующим письмом для всех планов на веб-сайте DHCS. В каждом плане медицинского страхования Medi-Cal есть контактное лицо, которого можно найти в справочнике планов медицинского страхования Medi-Cal. 

Если вас одобрят для участия в программе Medi-Cal по доступу к CGT для получения LYFGENIA, где это произойдет?
Процедуры LYFGENIA проводятся только в квалифицированных лечебных центрах (QTC), обладающих соответствующим опытом и подготовкой. В настоящее время в Калифорнии восемь (8) QTC предлагают LYFGENIA, список которых приведен ниже. На этом сайте вы можете найти ближайшие к вам квалифицированные центры лечения LYFGENIA ™ (ловотиблоген аутотемцел). Ваш координатор по работе с пациентами LYFGENIA (доступен при регистрации в mybluebirdbio) также может помочь вам найти ближайший к вам центр QTC.

Северная Калифорния: 
Детская больница Бениофф при Калифорнийском университете в Сан-Франциско
Окленд, 747 52-я улица, Окленд, Калифорния 94608
510-428-3000

Детская больница Бениофф при Калифорнийском университете в Сан-Франциско
1975 4-я улица, Сан-Франциско, Калифорния 94158
415-476-2188

Детская больница Люсиль Паккард при Стэнфордском университете
725 Уэлч Роуд, Пало-Альто, Калифорния 94304
650-725-3158

Южная Калифорния:  
UCLA
757 Westwood Plaza, Лос-Анджелес, Калифорния 90095
310-260-6909
310-825-6708

Детская больница Лос-Анджелеса
4650 Sunset Blvd., Лос-Анджелес, Калифорния 90027
323-361-4624

Национальный медицинский центр City of Hope
1500 E Duarte Road, Дуарте, Калифорния, 91010
1-800-826-4673 


Loma Linda University Children’s Hospital 
11234 Anderson Street, Loma Linda, CA 92354 
909-558-4000 

Loma Linda University Medical Center 
11234 Anderson Street, Loma Linda, CA 92354 
909-558-4000                                                                 

If approved for participation in Medi-Cal’s CGT Access Model to receive CASGEVY, where will that happen?
CASGEVY treatments are only available and administered at Authorized Treatment Centers (ATCs) that have the appropriate experience and training to do so. There are 6 ATCs that offer CASGEVY in California. You may search for ATCs closest to you on this website: Authorized Treatment Center Locator | CASGEVY® (exagamglogene autotemcel). 

Northern California: 
UCSF Benioff Children’s Hospital San Francisco 
1975 4th Street 
San Francisco, 94158 

Benioff Children’s Hospital Oakland 
747 52nd St. 
Oakland, 94609 
(510) 428-3885 ext. 5183
amy.solari@ucsf.edu  

Southern California: 
City of Hope National Medical Center 
1500 East Duarte Road 
Duarte, 91010 
(800) 826-4673 
genetherapy@coh.org  

Children’s Hospital of Orange County
1201 W. La Veta Avenue 
Orange, 92868 

UCLA Health 
757 Westwood Plaza 
Los Angeles, 90095 
310-260-6909 

Children’s Hospital Los Angeles 
4650 Sunset Boulevard 
Los Angeles, 90027 
(323) 361-4624 

Охваченные услуги модели доступа CGT, включая услуги по сохранению фертильности

Какие льготы и услуги я могу получить в рамках модели доступа к программе CGT Medi-Cal? 

  • В рамках модели доступа CGT покрываются следующие расходы: 
    • Один из двух препаратов CGT для лечения SCD  
      • CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
      • LYFGENIA от bluebird bio, Inc. – действует с июля 1, 2025.
  • Услуги по сохранению фертильности 
    • В рамках возмещения расходов на препараты CGT SCD производители покрывают: 
      • До трех раундов сбора и сохранения репродуктивного материала (сбор яйцеклеток, сбор спермы и/или извлечение ткани яичек и т. д.). Точная методика и тип сохранения фертильности определяются и согласовываются врачом-репродуктологом и участником.
      • Предоплата до пятнадцати лет хранения образцов
      • Консультация второго специалиста в случаях, когда специалист по фертильности определяет, что пациент клинически не подходит для услуг по сохранению фертильности
      • При необходимости могут быть также покрыты расходы на проживание, питание и проезд для получения услуг по сохранению фертильности.

Какие виды услуг по сохранению фертильности НЕ включены в Модель?
Вот некоторые примеры услуг, которые НЕ включены:

  • Создание эмбриона (оплодотворенной яйцеклетки)
  • Хранение эмбрионов (оплодотворенных яйцеклеток)
  • Экстракорпоральное оплодотворение (происходит вне организма с помощью медработника)

Как мне подключиться к ресурсам?
Участники программы Medi-Cal, которые рассматривают возможность получения или уже получают генную терапию LYFGENIA от bluebird bio, получат помощь от консультантов для пациентов через мою службу поддержки bluebird, которые смогут:

  • Подключите участников к QTC — специализированной больнице, обученной проводить биогенную терапию Bluebird.
  • Предоставлять образовательные материалы по различным темам, включая генную терапию, фертильность, серповидноклеточную анемию, а также информацию о конкретных продуктах.
  • Помогите членам семьи разобраться в их страховом покрытии и возможных расходах, а также расскажите им о программах финансовой помощи.
  • Поддерживайте участников на протяжении всего процесса лечения и предоставляйте им доступ к ресурсам.
  • Определить право на получение дополнительных программ поддержки, связанных с лечением, таких как помощь с проездом и проживанием, и скоординировать их.

Обратите внимание, что моя служба поддержки Bluebird предоставляется участникам бесплатно, и вы не обязаны продолжать лечение CGT SCD. Чтобы связаться с координатором по работе с пациентами, пожалуйста, заполните форму регистрации в программе поддержки bluebird.

Участники программы Medi-Cal, начинающие лечение препаратом CASGEVY компании Vertex Pharmaceuticals, могут зарегистрироваться в программе Vertex Connects , чтобы получить услуги куратора, который сможет:

  • Потратьте время на то, чтобы узнать вас поближе, чтобы они могли оказать вам значимую поддержку.
  • Ответьте на вопросы о процессе лечения и поделитесь полезными рекомендациями, которые помогут участникам и их семьям подготовиться к каждому этапу лечения.
  • Координировать логистику вашего лечения
  • Определить право на получение дополнительных программ поддержки, связанных с лечением, таких как помощь с проездом и проживанием, и скоординировать их.

Enrollment in Vertex Connects Patient Support is not required to receive CASGEVY. However, a completed Vertex Connects enrollment form is needed to receive case management services and determine eligibility for certain program offerings. Members will receive a Vertex Connects enrollment form once they are prescribed CASGEVY treatment by their healthcare team.

What expenses are covered for the Medi-Cal member by the CGT therapy manufacturer if travel is necessary to receive fertility preservation services?
CGT therapy manufacturers are responsible for providing reimbursement to eligible members for mileage, tolls, and parking upon presentation of valid receipt, consistent with all applicable manufacturer policy. Manufacturers may also arrange transportation (via air, train, bus, car rental) for the member and caregivers to and from the fertility preservation provider. If an overnight stay is required, CGT therapy manufacturers may provide a modest single hotel room for up to two nights per visit and a reasonable per diem for food expenses for both the member and their parent/caregiver.  

For more specific information about eligibility for travel coverage and reimbursement as well as for assistance with travel arrangements, members receiving bluebird bio’s LYFGENIA, should work with their assigned Patient Navigator and utilize my bluebird support. Similarly, members receiving Vertex’s CASGEVY should directly work with their Vertex Connects patient support team. 

What benefits and services are NOT part of Medi-Cal’s CGT Access Model and how will I receive them? 
Aside from the two CGT medications and, if needed, fertility preservation services, all other medical and non-medical services are not covered under the CGT Access Model and will be provided and covered depending on your Medi-Cal eligibility, as follows: 

  • Medi-Cal FFS:  
    • Поставщики услуг FFS должны предоставлять и выставлять счета DHCS напрямую за все остальные медицинские и немедицинские услуги, связанные с CGT, включая транспортировку (помимо стоимости препарата, сохранения фертильности и соответствующего проживания, питания и транспортных расходов, необходимых для получения услуг по сохранению фертильности, как указано выше). 
  • Управляемое медицинское обслуживание Medi-Cal:  
    • План управляемого медицинского обслуживания Medi-Cal участника должен покрывать все остальные медицинские и немедицинские услуги, связанные с CGT, включая транспортные расходы (за исключением стоимости препарата, сохранения фертильности и соответствующего проживания, питания и транспортных расходов, необходимых для получения услуг по сохранению фертильности, как указано выше). 

Обратная связь  

Где я могу узнать больше о модели доступа к программе Medi-Cal для прироста костного мозга и/или оставить отзыв? 
Информация о модели доступа к программе CGT Medi-Cal доступна на веб-сайте DHCS по следующей ссылке: Отзывы, вопросы и комментарии также можно направлять в DHCS по электронной почте по адресу dhcscgt@dhcs.ca.gov