Модель доступа к клеточной и генной терапии (CGT)
Общие часто задаваемые вопросы (FAQ)
Обновлено в августе 1, 2025
В следующих часто задаваемых вопросах содержатся общие рекомендации и разъяснения относительно модели доступа CGT. По мере поступления дополнительных вопросов в Департамент здравоохранения (DHCS) раздел часто задаваемых вопросов будет обновляться.
Общий
Что такое CGT?
CGT — это класс одноразовых методов лечения, многие из которых разработаны для лечения редких и тяжелых заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия (SCD). CGT могут устранить основные причины заболевания, устранить симптомы и замедлить или остановить прогрессирование заболевания.
What is the CGT Access Model?
Цель этой модели — улучшить и упростить доступ к жизненно важным препаратам для когнитивно-поведенческой терапии для участников программы Medi-Cal как в системе оплаты за услуги (FFS), так и в системе управляемого медицинского обслуживания при редких и тяжелых заболеваниях. Первоначально модель доступа к КГТ в рамках программы Medi-Cal, в соответствии с требованиями Центров по оказанию услуг Medicaid и Medicare (CMS), будет ориентирована на лекарственные препараты для КГТ для участников программы Medi-Cal с серповидно-клеточной анемией. Для получения дополнительной информации о модели доступа к CGT от CMS вы можете посетить этот веб-сайт: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
Когда начнет действовать модель доступа к программе Medi-Cal для прироста капитала?
Имеющие право участники Medi-Cal могут начать получать лечение CGT не ранее 1 июля 2025. Участники программы Medi-Cal должны обратиться к своим лечащим врачам, чтобы определить, имеют ли они право на получение лекарств CGT и имеют ли они право удовлетворить свои потребности в медицинской помощи, как более подробно описано в вопросе № 9 ниже.
Почему модель доступа к CGT в рамках программы Medi-Cal начинается с акцента на серповидно-клеточную анемию?
От 50% до 60% людей, страдающих SCD, имеют страховое покрытие Medicaid (Medi-Cal в Калифорнии), и высокая стоимость этих видов лечения может обременить бюджеты государственных агентств Medicaid (DHCS в Калифорнии). Модель доступа CGT поможет государственным агентствам Medicaid упростить предоставление доступа к лекарствам CGT для лиц, имеющих на это право и имеющих Medicaid.
Может ли DHCS добавить или уже добавил трансфузионно-зависимую бета-талассемию (TDT) в число состояний, подлежащих лечению в рамках модели доступа CGT?
Нет, TDT не включен в модель доступа CGT. В рамках модели доступа CMS CGT препараты J3392 (Casgevy) и J3394 (Lyfgenia) исключаются из системы оказания управляемой медицинской помощи, если используются только для лечения серповидноклеточной анемии (SCD). Таким образом, планы управляемого медицинского обслуживания Medi-Cal (MCP) не выставляют счета напрямую и не несут ответственности за оплату этих препаратов при их использовании для лечения SCD. За все остальные показания к применению препаратов, не относящихся к SCD, включая TDT, J3392 (Casgevy) и J3394 (Lyfgenia), ответственность по-прежнему несут медицинские специалисты Medi-Cal. Это будет разъяснено в Руководстве для поставщиков услуг Medi-Cal.
Будет ли в будущем расширена модель доступа к КГТ, чтобы включить в нее другие заболевания помимо серповидно-клеточной анемии?
Хотя изначально модель была ориентирована на SCD, CMS может в будущем расширить модель доступа CGT, включив в нее другие редкие и тяжелые состояния; однако на данный момент DHCS не располагает информацией о каких-либо расширениях.
Какие лекарства будут покрываться программой Medi-Cal в рамках модели доступа к клеточно-модулированной терапии?
Модель доступа CGT Medi-Cal будет охватывать два одобренных Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDA) препарата CGT, определенных CMS для лечения СКА. К ним относятся CASGEVY ™ , производимый Vertex Pharmaceuticals, Inc., и LYFGENIA ™ , производимый bluebird bio, Inc.
Как обычно проходит лечение методом клеточной генной терапии пациент?
- Путешествие участника, проходящего лечение CGT, может включать следующее:
- Консультации гематологов и других специалистов
- Комплексная оценка в лечебном центре, включая физические потребности, потребности в поведенческом здоровье и потребности в социальной поддержке.
- Координация услуг по уходу и поддержке для членов и семей, проходящих процесс лечения
- Управление заболеванием в рамках подготовки к CGT
- Услуги по сохранению фертильности
- Инфузии генной терапии и услуги по восстановлению
- Последующий уход после лечения
Преимущества
Какие льготы и услуги покрываются в рамках модели доступа к программе CGT Medi-Cal?
В рамках модели доступа CGT покрываются следующие расходы:
- Один из двух препаратов CGT для лечения SCD
- Препарат CASGEVY производства Vertex Pharmaceuticals, Inc. – вступает в силу с 1 октября 2025 года.
- LYFGENIA от bluebird bio, Inc. – действует с июля 1, 2025.
- Услуги по сохранению фертильности
- В рамках возмещения расходов на лекарства CGT SCD поставщики покрывают:
- До трех раундов сбора и сохранения репродуктивного материала, до пятнадцати лет хранения для имеющих на это право членов.
- При необходимости могут быть также покрыты расходы на проживание, питание и проезд для получения услуг по сохранению фертильности.
Какие льготы и услуги не включены в модель доступа к программе CGT Medi-Cal?
Следующие другие медицинские и немедицинские услуги не покрываются моделью доступа CGT, но должны предоставляться и покрываться в зависимости от права участника и его регистрации либо в программе Medi-Cal FFS, либо в системе управляемой медицинской помощи:
Medi-Cal FFS:
- Поставщики услуг FFS должны предоставлять и выставлять счета DHCS напрямую за все остальные медицинские и немедицинские услуги, связанные с CGT, включая транспортировку (помимо стоимости препарата, сохранения фертильности и соответствующего проживания, питания и транспортных расходов, необходимых для получения услуг по сохранению фертильности, как указано выше).
Управляемое медицинское обслуживание Medi-Cal:
- План управляемого медицинского обслуживания Medi-Cal участника должен покрывать все остальные медицинские и немедицинские услуги, связанные с CGT, включая транспортные расходы (за исключением стоимости препарата, сохранения фертильности и соответствующего проживания, питания и транспортных расходов, необходимых для получения услуг по сохранению фертильности, как указано выше).
Где участники CGT получают лечение SCD?
Лечение CGT SCD доступно и проводится только в медицинских центрах, имеющих соответствующий клинический опыт и подготовку.
- В рамках программы LYFGENIA участники получают услуги в квалифицированных лечебных центрах (КЛЦ). В настоящее время в Калифорнии действуют восемь (8) QTC. Для получения более подробной информации посетите веб-сайт LYFGENIA.
- В рамках программы CASGEVY участники получают услуги в авторизованных лечебных центрах (АТС). В настоящее время в Калифорнии действуют шесть (6) диспетчерских пунктов управления воздушным движением. Для получения более подробной информации посетите веб-сайт CASGEVY.
Более подробную информацию можно найти в разделе часто задаваемых вопросов для участников .
Право на участие
Кто имеет право участвовать в модели доступа к программе CGT (Community Gradity Toxoplasma Gross) в рамках программы Medi-Cal?
Для участия в программе Medi-Cal по схеме CGT (Community-Gredient Tax Access Model) участники Medi-Cal должны соответствовать всем следующим критериям:
- Иметь документально подтвержденный медицинский диагноз ВСС;
- Быть активно зарегистрированным в полном объеме Medi-Cal на момент получения лекарств CGT (примечание: право на терапию CGT могут иметь как участники управляемого медицинского обслуживания Medi-Cal, так и участники с оплатой за услуги (FFS));
- Выбрать Medi-Cal в качестве основного плательщика;
- Получите один из двух препаратов CGT от участвующего поставщика; и
- Соответствовать всем требованиям модели доступа CGT, а также опубликованной политике Medi-Cal, как указано в Руководстве поставщика Medi-Cal и соответствующем Письме обо всех планах.
Как получить доступ к лекарствам для контролируемой генной терапии в рамках модели доступа к контролируемым генным препаратам (GCT) программы Medi-Cal?
Участникам программы Medi-Cal FFS следует проконсультироваться со своим лечащим врачом, чтобы определить право на участие в программе и получить дополнительную информацию, а также сведения о доступе к лекарствам для лечения серповидно-клеточной анемии, назначаемым в рамках программы CGT. Медицинские учреждения, работающие по программе Medi-Cal FFS, могут помочь участникам получить доступ к одному из двух препаратов для лечения серповидно-клеточной анемии, применяемых в рамках программы CGT. Участникам программы Medi-Cal по управлению медицинским обслуживанием следует связаться со своим лечащим врачом или планом медицинского обслуживания Medi-Cal (MCP), чтобы определить право на участие и узнать больше об услугах по приросту кровяного газа. Специалисты программы Medi-Cal MCP отвечают за координацию медицинской помощи и оказание помощи участникам программы в получении доступа к одному из двух препаратов для лечения серповидноклеточной анемии, содержащих ген CGT. Для получения дополнительной информации о координации медицинской помощи в рамках программы Medi-Cal MCP и других требованиях, пожалуйста, ознакомьтесь с соответствующим письмом для всех планов на веб-сайте DHCS. В каждом плане медицинского страхования Medi-Cal также указан контактный человек, которого можно найти в Справочнике планов медицинского страхования Medi-Cal.
Контактная информация и обратная связь
Где можно узнать больше о модели доступа к программе Medi-Cal для приростного гормонального питания и/или оставить отзыв?
Информация о модели доступа к программе CGT в рамках Medi-Cal доступна на веб-сайте DHCS. Отзывы, вопросы и комментарии также можно направлять в DHCS по электронной почте по адресу dhcscgt@dhcs.ca.gov.