加利福尼亞申請加入突破性的倡議，以擴大使用鐮狀細胞疾病的救生基因療法​​  

薩克拉門托 —— 醫療保健服務部（DHCS）在州長 Gavin Newsom 的指導下，本月向聯邦醫療保險 & 醫療補助服務（CMS）中心的醫療補助和醫療補助創新中心（CMMI）申請參與突破性的細胞和基因治療（CGT）訪問模型。如果獲得批准，這項多年期的倡議將擴大 Medi-Cal 成員獲得拯救生命的基因療法，這是一種嚴重的遺傳血液疾病影響非洲裔人士的嚴重遺傳血液疾病的機會。

" 州立醫療保險總監 Tyler Sadwith 表示：「加利福尼亞州參與這種聯邦模式的申請反映了我們對於擴大 Medi-Cal 患有鐮狀細胞疾病患有突破性的治療方法的承諾。「這些療法具有改變生活的潛力，而這項計劃有助於確保成本不會成為最需要它們的加利福尼亞人的障礙。"

為什麼這很重要：超過 50% 患有 SCD 的個人在美國受 Medicaid 的保障。通過參與 CGT 訪問模式，加利福尼亞將：

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• 擴大患有 SCD 的 Medi-Cal 成員對基因療法的訪問權限。​​ 
• 將 SCD 基因療法轉換為 Medi-Cal 服務費藥房福利，簡化覆蓋範圍，從而實現更可預測和可持續的補償流程​​ 
• 通過增加歷史上服務不足的社區的治療機會來提高健康公平。​​ 
• 通過聯邦協商的回贈，增強 Medi-Cal 計劃的財務可預測性。​​ 

" Sadwith 表示：「通過擴大對這些轉型療法的接觸，加利福尼亞在解決健康不平等方面，改善預期壽命，並確保患有鐮狀細胞疾病的 Medi-Cal 成員獲得最佳的護理方面領先地位。

關於 CGT 訪問模型：基因治療代表 SCD 的突破性方法。它修改患者自己的造血幹細胞，以幫助身體生產健康的紅細胞。這種一次性治療已被證明可以減少嚴重疼痛發作用，並且有可能預防併發症並且改善 SCD 患者的生活質量。

然而，這些療法帶來非凡的成本，使患者和醫療補助計劃（包括 Medi-Cal）困難獲得。CGT 訪問模型通過使用協商的回贈系統來解決這種挑戰，該系統將這些治療的付款與患者結果相關聯。如果治療不符合預期的健康改善，藥品製造商將為 Medicaid 計劃提供回贈，從而幫助確保財務可持續性，同時擴大醫療服務的可能性。

最初，該模型將專注於 SCD 的基因治療，這是一種影響全國超過 10 萬個人的疾病，包括加利福尼亞州的 8,000 多名 Medi-Cal/兒童健康保險計劃（CHIP）成員。

如果加州獲得批准，符合條件的 Medi-Cal 會員將可以獲得基因治療，案例管理，旅行幫助，行為健康支持和生育保護服務，因為治療過程涉及化療，這可能影響生育能力。CMS 預計將在 11 年的效能期間內測試該模型，從 2025 1 月 1 開始。

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更大概況：除了申請 CGT 接受模式外，加州今年早些時候被選為「轉型母嬰健康」模型，旨在改善孕婦健康成果並降低成本，並通過加州進和創新 Medi-Cal（CalAIM）豁免（CalAIM）豁免，重視全人護理、護理管理和解決健康的社會驅動因素，加強努力以創建更包容和有效的健康體系。​​