مدل دسترسی به سلول درمانی و ژن درمانی (CGT)
سوالات متداول عمومی (FAQs)
بهروزرسانیشده در ماه اوت 1 ، 2025
سوالات متداول زیر، راهنمایی و توضیحات کلی در مورد مدل دسترسی CGT ارائه میدهند. با دریافت سوالات بیشتر توسط وزارت خدمات مراقبتهای بهداشتی (DHCS)، این سوالات متداول بهروزرسانی خواهد شد.
عمومی
CGT چیست؟
CGTها دستهای از درمانهای یکباره هستند که بسیاری از آنها برای درمان بیماریهای نادر و شدید مانند بیماری کمخونی داسیشکل (SCD) توسعه یافتهاند. CGTها میتوانند علل زمینهای بیماری را اصلاح کنند، علائم را برطرف کنند و پیشرفت بیماری را کند یا متوقف کنند.
مدل دسترسی CGT چیست؟
این مدل با هدف بهبود و سادهسازی دسترسی به داروهای CGT که زندگی اعضای Medi-Cal را تغییر میدهد، هم در سیستمهای پرداخت به ازای خدمات (FFS) و هم در سیستمهای ارائه مراقبتهای مدیریتشده برای بیماریهای نادر و شدید، طراحی شده است. تمرکز اولیه مدل دسترسی CGT مدی-کال، مطابق با الزامات مراکز خدمات مدیکید و مدیکر (CMS)، بر داروهای CGT برای اعضای مدی-کال مبتلا به SCD خواهد بود. برای اطلاعات بیشتر در مورد مدل دسترسی CGT در CMS، میتوانید از این وبسایت دیدن کنید: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt .
مدل دسترسی CGT مدی-کال از چه زمانی آغاز میشود؟
اعضای واجد شرایط Medi-Cal میتوانند حداکثر تا ماه جولای 1 ، 2025 به درمانهای CGT دسترسی پیدا کنند. اعضای Medi-Cal باید با ارائه دهندگان مراقبتهای بهداشتی معالج خود صحبت کنند تا مشخص شود که آیا واجد شرایط دریافت داروهای CGT هستند و آیا میتوانند نیازهای مراقبتهای بهداشتی خود را برطرف کنند، همانطور که در سوال شماره 9 در زیر با جزئیات بیشتر توضیح داده شده است.
چرا مدل دسترسی CGT مدی-کال با تمرکز بر SCD آغاز میشود؟
بین ۵۰ تا ۶۰ درصد از افراد مبتلا به SCD تحت پوشش بیمه درمانی مدیکید (Medi-Cal در کالیفرنیا) هستند و قیمت بالای این درمانها ممکن است بودجه آژانسهای مدیکید ایالتی (DHCS در کالیفرنیا) را تحت فشار قرار دهد. مدل دسترسی CGT به سازمانهای ایالتی Medicaid کمک میکند تا دسترسی به داروهای CGT را برای افراد واجد شرایط Medicaid آسانتر کنند.
آیا DHCS میتواند بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون (TDT) را به عنوان یک بیماری واجد شرایط درمان تحت مدل دسترسی CGT اضافه کند یا قبلاً اضافه کرده است؟
خیر، TDT تحت مدل دسترسی CGT قرار نمیگیرد. طبق مدل دسترسی CGT در CMS، داروهای J3392 (Casgevy) و J3394 (Lyfgenia) در صورت استفاده فقط برای درمان بیماری سلول داسی شکل (SCD) از سیستم ارائه مراقبتهای مدیریتشده حذف میشوند. بنابراین، طرحهای مراقبت مدیریتشده (MCP) مدی-کال مستقیماً صورتحسابی برای این داروها صادر نمیکنند و مسئولیتی در قبال پرداخت هزینه آنها هنگام استفاده برای SCD ندارند. برای سایر موارد مصرف داروهای غیر SCD، از جمله TDT، J3392 (Casgevy) و J3394 (Lyfgenia)، مسئولیت MCP های Medi-Cal همچنان بر عهده آنهاست. این موضوع در دفترچه راهنمای ارائه دهندگان خدمات درمانی Medi-Cal توضیح داده خواهد شد.
آیا مدل دسترسی CGT در آینده گسترش خواهد یافت تا بیماریهای دیگری فراتر از SCD را نیز شامل شود؟
اگرچه تمرکز اولیه این مدل بر بیماری کمخونی شدید (SCD) است، CMS ممکن است در آینده مدل دسترسی CGT را گسترش دهد تا سایر بیماریهای نادر و شدید را نیز شامل شود؛ با این حال، DHCS در حال حاضر از هیچ گونه گسترشی آگاه نیست.
چه داروهایی تحت پوشش مدل دسترسی CGT مدی-کال قرار خواهند گرفت؟
مدل دسترسی CGT مدی-کال، دو داروی CGT مورد تأیید سازمان غذا و داروی فدرال (FDA) که توسط CMS برای درمان SCD شناسایی شدهاند را پوشش خواهد داد. این شامل CASGEVY ™ ، ساخت شرکت Vertex Pharmaceuticals, Inc.، و LYFGENIA ™ ، ساخت شرکت bluebird bio, Inc. میشود.
روند درمان یک عضو معمولی در CGT چگونه است؟
- مسیر یک عضو برای دریافت درمان CGT ممکن است شامل موارد زیر باشد:
- مشاوره با متخصصان خون و سایر متخصصان
- ارزیابی جامع در مرکز درمانی شامل نیازهای جسمی، نیازهای سلامت رفتاری و نیازهای حمایت اجتماعی
- هماهنگی خدمات مراقبتی و حمایتی برای اعضا و خانوادههایی که در حال طی کردن فرآیند درمان هستند
- مدیریت بیماری در آمادگی برای CGT
- خدمات حفظ باروری
- خدمات تزریق و بهبودی ژن درمانی
- مراقبتهای بعدی پس از درمان
مزایا
چه مزایا و خدماتی تحت پوشش مدل دسترسی CGT مدی-کال (Medical) قرار دارند؟
تحت مدل دسترسی CGT، هزینههای زیر پوشش داده میشوند:
- یکی از دو داروی CGT برای SCD
- CASGEVY ساخت شرکت داروسازی ورتکس - از اول اکتبر۲۰۲۵ لازمالاجرا است.
- LYFGENIA از شرکت bluebird bio, Inc. - از ژوئیه 1 ، 2025.
- خدمات حفظ باروری
- به عنوان بخشی از بازپرداخت داروهای CGT SCD، ارائه دهندگان خدمات موارد زیر را پوشش میدهند:
- تا سه دوره جمعآوری و نگهداری مواد تکثیری، تا پانزده سال نگهداری برای اعضای واجد شرایط.
- در صورت لزوم برای دریافت خدمات حفظ باروری، هزینههای اقامت، غذا و سفر واجد شرایط نیز ممکن است پوشش داده شود.
چه مزایا و خدماتی در مدل دسترسی CGT مدیکل گنجانده نشده است؟
سایر خدمات پزشکی و غیرپزشکی زیر تحت پوشش مدل دسترسی CGT نیستند، اما بسته به واجد شرایط بودن و ثبت نام عضو در طرح Medi-Cal FFS یا سیستم ارائه مراقبتهای مدیریت شده، باید ارائه و پوشش داده شوند:
خدمات مالی و رفاهی مدی-کال (Medi-Cal FFS): - ارائه دهندگان خدمات FFS باید سایر خدمات پزشکی و غیرپزشکی مرتبط با CGT، از جمله حمل و نقل (به غیر از هزینه دارو، حفظ باروری و هزینههای اقامت، غذا و سفر لازم برای دریافت خدمات حفظ باروری، همانطور که در بالا ذکر شد) را مستقیماً به DHCS ارائه و صورتحساب آن را ارسال کنند.
مراقبتهای مدیریتشدهی مدی-کال:
- طرح مراقبت مدیریتشده Medi-Cal عضو باید تمام خدمات پزشکی و غیرپزشکی مرتبط با CGT، از جمله حمل و نقل (به جز هزینه دارو، حفظ باروری و هزینههای اقامت، غذا و سفر لازم برای دریافت خدمات حفظ باروری، همانطور که در بالا ذکر شد) را پوشش دهد.
اعضا کجا درمانهای SCD CGT را دریافت میکنند؟
درمانهای CGT SCD فقط در مراکز پزشکی که تجربه و آموزش بالینی مناسب برای انجام این کار را دارند، در دسترس و اجرا میشوند.
- برای LYFGENIA، اعضا از مراکز درمانی واجد شرایط (QTC) خدمات دریافت میکنند. در حال حاضر هشت (8) مرکز QTC در کالیفرنیا وجود دارد. برای اطلاعات بیشتر، لطفاً به LYFGENIA مراجعه کنید وب سایت .
- برای CASGEVY، اعضا از مراکز درمانی مجاز (ATC) خدمات دریافت میکنند. در حال حاضر شش (6) مرکز کنترل ترافیک هوایی (ATC) در کالیفرنیا وجود دارد. برای اطلاعات بیشتر، لطفاً به CASGEVY مراجعه کنید وب سایت .
واجد شرایط بودن
چه کسانی واجد شرایط شرکت در مدل دسترسی CGT مدیکل هستند؟
برای واجد شرایط بودن برای مدل دسترسی CGT مدیکل، اعضای مدیکل باید تمام معیارهای زیر را داشته باشند:
- تشخیص پزشکی مستندی از بیماری مرگ ناگهانی قلبی (SCD) داشته باشید؛
- در زمان دریافت داروی CGT، به طور فعال در Medi-Cal ثبت نام کرده باشید (توجه: هم اعضای مراقبتهای مدیریتشده Medi-Cal و هم اعضای طرح پرداخت در ازای خدمات (FFS) ممکن است واجد شرایط دریافت درمانهای CGT باشند)؛
- Medi-Cal را به عنوان پرداخت کننده اصلی خود داشته باشند؛
- یکی از دو داروی CGT را از یک ارائه دهنده خدمات درمانی شرکت کننده دریافت کنید؛ و
- تمام الزامات مدل دسترسی CGT و همچنین سیاست منتشر شده Medi-Cal را، همانطور که در دفترچه راهنمای ارائه دهنده Medi-Cal و نامه مربوط به همه طرحها ذکر شده است، برآورده کنید.
چگونه میتوانید تحت مدل دسترسی GCT مدیکل به داروهای CGT دسترسی پیدا کنید؟
اعضای Medi-Cal FFS باید برای تعیین واجد شرایط بودن و کسب اطلاعات بیشتر و همچنین برای کسب اطلاعات در مورد دسترسی به داروهای CGT SCD با ارائه دهنده خدمات درمانی معالج خود مشورت کنند. ارائه دهندگان خدمات مالی و بیمه درمانی Medi-Cal میتوانند به اعضا در دسترسی به یکی از دو داروی CGT SCD کمک کنند. اعضای مراقبتهای مدیریتشدهی Medi-Cal باید برای تعیین واجد شرایط بودن و کسب اطلاعات بیشتر در مورد خدمات CGT با ارائهدهندهی مراقبتهای بهداشتی درمانگر خود یا طرح مراقبتهای مدیریتشدهی Medi-Cal (MCP) تماس بگیرند. پزشکان متخصص مراقبتهای پزشکی (MCP) در Medi-Cal مسئول هماهنگی مراقبتها و کمک به اعضا برای دسترسی به یکی از دو داروی بیماری کمخونی داسیشکل CGT هستند. برای اطلاعات بیشتر در مورد هماهنگی مراقبتهای Medi-Cal MCP و سایر الزامات، لطفاً نامه مربوط به همه طرحها را در وبسایت DHCS بررسی کنید. هر طرح Medi-Cal MCP همچنین شامل یک نقطه تماس است که میتوانید آن را در فهرست طرحهای سلامت مراقبت مدیریتشدهی Medi-Cal.
اطلاعات تماس و بازخورد
از کجا میتوانید درباره مدل دسترسی CGT مدی-کال اطلاعات بیشتری کسب کنید و/یا بازخورد خود را ارائه دهید؟
اطلاعات مربوط به مدل دسترسی CGT مدی-کال (Medi-Cal) در وبسایت DHCS موجود است. بازخورد، سوالات و نظرات را میتوان از طریق ایمیل به آدرس DHCS نیز ارسال کرد. dhcscgt@dhcs.ca.gov .
