Mô hình tiếp cận liệu pháp tế bào và gen (CGT)
Câu hỏi thường gặp chung (FAQ)
Cập nhật tháng 8 1, 2025
Các câu hỏi thường gặp sau đây cung cấp hướng dẫn chung và giải thích rõ hơn về Mô hình tiếp cận CGT. Khi Bộ Dịch vụ Chăm sóc Sức khỏe (DHCS) nhận được thêm câu hỏi, Câu hỏi thường gặp này sẽ được cập nhật.
Tổng quan
What are CGTs?
CGT là một nhóm phương pháp điều trị một lần, nhiều phương pháp được phát triển để điều trị các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng, chẳng hạn như bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). CGT có thể điều chỉnh nguyên nhân cơ bản của bệnh, giải quyết các triệu chứng và làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.
What is the CGT Access Model?
This model aims to improve and streamline access to life-changing CGT medications for Medi-Cal members in both the fee-for-service (FFS) and managed care delivery systems with rare and severe diseases. The initial focus of Medi-Cal’s CGT Access Model, in alignment with Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS) requirements, will be for CGT medications for Medi-Cal members with SCD. For more information on CMS’ CGT Access Model, you can visit this website: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
When does Medi-Cal’s CGT Access Model start?
Các thành viên đủ điều kiện của Medi-Cal có thể bắt đầu tiếp cận các phương pháp điều trị CGT không sớm hơn ngày 1 tháng 7, 2025. Các thành viên Medi-Cal nên trao đổi với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe điều trị của mình để xác định xem họ có đủ điều kiện để dùng thuốc CGT hay không và liệu họ có đúng khi giải quyết các nhu cầu chăm sóc sức khỏe của mình hay không, như được mô tả chi tiết hơn trong câu hỏi số 9 bên dưới.
Why does Medi-Cal’s CGT Access Model begin with a focus on SCD?
Từ 50% đến 60% số người mắc SCD có bảo hiểm Medicaid (Medi-Cal ở California) và mức giá cao của các phương pháp điều trị này có thể gây áp lực lên ngân sách của các cơ quan Medicaid của tiểu bang (DHCS ở California). Mô hình tiếp cận CGT sẽ giúp các cơ quan Medicaid của tiểu bang dễ dàng hơn trong việc cung cấp quyền tiếp cận thuốc CGT cho những cá nhân đủ điều kiện có Medicaid.
DHCS có thể thêm hoặc đã thêm bệnh thalassemia beta phụ thuộc truyền máu (TDT) vào danh sách bệnh đủ điều kiện điều trị theo Mô hình tiếp cận CGT không?
Không, TDT không nằm trong Mô hình tiếp cận CGT. Theo Mô hình tiếp cận CMS CGT, J3392 (Casgevy) và J3394 (Lyfgenia) được tách ra khỏi hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được quản lý khi chỉ được sử dụng để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Do đó, các chương trình chăm sóc sức khỏe được quản lý (MCP) của Medi-Cal không được lập hóa đơn trực tiếp và không chịu trách nhiệm thanh toán cho các loại thuốc này khi sử dụng cho SCD. Đối với tất cả các chỉ định thuốc không phải SCD khác, bao gồm TDT, J3392 (Casgevy) và J3394 (Lyfgenia) vẫn thuộc trách nhiệm của Medi-Cal MCP. Điều này sẽ được làm rõ trong Sổ tay Nhà cung cấp Medi-Cal.
Will the CGT Access Model be expanded in the future to include other diseases beyond SCD?
Trong khi trọng tâm ban đầu của mô hình là SCD, CMS có thể chọn mở rộng Mô hình tiếp cận CGT để bao gồm các tình trạng hiếm gặp và nghiêm trọng khác trong tương lai; tuy nhiên, DHCS hiện không biết về bất kỳ sự mở rộng nào.
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal sẽ bao gồm hai loại thuốc CGT được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) liên bang chấp thuận do CMS xác định để điều trị SCD. Bao gồm CASGEVY ™ do Vertex Pharmaceuticals, Inc. sản xuất và LYFGENIA ™ do bluebird bio, Inc. sản xuất.
What does a typical member’s CGT treatment journey look like?
- Hành trình tiếp nhận điều trị CGT của thành viên có thể bao gồm những điều sau:
- Tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học và các chuyên gia khác
- Đánh giá toàn diện tại trung tâm điều trị bao gồm nhu cầu thể chất, nhu cầu sức khỏe hành vi và nhu cầu hỗ trợ xã hội
- Điều phối các dịch vụ chăm sóc và hỗ trợ cho các thành viên và gia đình trong quá trình điều trị
- Quản lý bệnh tật để chuẩn bị cho CGT
- Dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản
- Dịch vụ truyền và phục hồi liệu pháp gen
- Chăm sóc theo dõi sau điều trị
Những lợi ích
What benefits and services are covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Theo Mô hình tiếp cận CGT, các chi phí sau đây được chi trả:
- Một trong hai loại thuốc CGT cho SCD
- CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
- LYFGENIA by bluebird bio, Inc. – effective July 1, 2025.
- Dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản
- Là một phần của khoản hoàn trả cho thuốc CGT SCD, các nhà cung cấp sẽ chi trả:
- Tối đa ba vòng thu thập và bảo quản vật liệu sinh sản, tối đa mười lăm năm lưu trữ cho các thành viên đủ điều kiện.
- Chi phí ăn ở, đi lại và các dịch vụ đủ điều kiện cũng có thể được chi trả nếu cần thiết để nhận được dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản.
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
Các dịch vụ y tế và phi y tế khác sau đây không được bảo hiểm theo Mô hình tiếp cận CGT nhưng phải được cung cấp và bảo hiểm tùy thuộc vào điều kiện đủ và việc đăng ký của thành viên vào Medi-Cal FFS hoặc hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được quản lý:
Medi-Cal FFS:
- Các nhà cung cấp FFS phải cung cấp và lập hóa đơn trực tiếp cho DHCS cho tất cả các dịch vụ liên quan đến CGT y tế và phi y tế khác, bao gồm cả vận chuyển (ngoài chi phí thuốc, bảo tồn khả năng sinh sản và chi phí chỗ ở, bữa ăn và đi lại đủ điều kiện cần thiết để nhận các dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản như đã lưu ý ở trên).
Chăm sóc được quản lý Medi-Cal:
- Kế hoạch chăm sóc sức khỏe được quản lý Medi-Cal của thành viên phải chi trả cho tất cả các dịch vụ liên quan đến CGT về mặt y tế và phi y tế khác, bao gồm cả vận chuyển (ngoại trừ chi phí thuốc, bảo tồn khả năng sinh sản và chi phí chỗ ở, bữa ăn và đi lại đủ điều kiện cần thiết để nhận các dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản, như đã lưu ý ở trên).
Các thành viên nhận được phương pháp điều trị CGT SCD ở đâu?
Phương pháp điều trị CGT SCD chỉ có sẵn và được thực hiện tại các trung tâm y tế có đủ kinh nghiệm lâm sàng và đào tạo để thực hiện.
- For LYFGENIA, members receive services from Qualified Treatment Centers (QTCs). There are currently eight (8) QTCs in California. For more information, please visit LYFGENIA’s website.
- FOR CASGEVY, members receive services from Authorized Treatment Centers (ATCs). There are currently six (6) ATCs in California. For more information, please visit CASGEVY’s website.
Để biết thêm thông tin, vui lòng tham khảo Câu hỏi thường gặp của thành viên .
Điều kiện đủ
Who is eligible to participate in Medi-Cal’s CGT Access Model?
To be eligible for Medi-Cal’s CGT Access Model, Medi-Cal members must meet all of the following criteria:
- Có giấy tờ chẩn đoán y khoa về SCD;
- Đang tích cực tham gia Medi-Cal toàn diện tại thời điểm nhận thuốc CGT (lưu ý: cả thành viên chăm sóc được quản lý của Medi-Cal và thành viên trả phí cho dịch vụ (FFS) đều có thể đủ điều kiện tham gia liệu pháp CGT);
- Có Medi-Cal là bên thanh toán chính;
- Nhận một trong hai loại thuốc CGT từ nhà cung cấp tham gia; và
- Đáp ứng mọi yêu cầu của Mô hình tiếp cận CGT cũng như chính sách Medi-Cal đã công bố, như được nêu trong Sổ tay nhà cung cấp Medi-Cal và Thư áp dụng cho tất cả các kế hoạch.
How do you access CGT medications under Medi-Cal’s GCT Access Model?
Medi-Cal FFS members should consult their treating health care provider to determine eligibility and learn more as well as for information on accessing CGT SCD medications. Medi-Cal FFS providers can assist members with accessing one of the two CGT SCD medications. Medi-Cal managed care members should contact their treating health care provider or Medi-Cal managed care plan (MCP) to determine eligibility and learn more about CGT services. Medi-Cal MCPs are responsible for care coordination and assisting members with accessing one of the two CGT sickle cell disease medications. For more information on Medi-Cal MCP care coordination and other requirements, please review the applicable All Plan Letter on DHCS’ website. Each Medi-Cal MCP also includes a point of contact, which can be found in the Medi-Cal Managed Care Health Plan Directory.
Thông tin liên lạc & phản hồi
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
Information about Medi-Cal’s CGT Access Model is available on DHCS’ website. Feedback, questions, and comments may also be submitted to DHCS via email at dhcscgt@dhcs.ca.gov.