تقدمت ولاية كاليفورنيا بطلب للانضمام إلى مبادرة رائدة لتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الجينية المنقذة للحياة لمرض فقر الدم المنجلي
مارس 21, 2025
ساكرامنتو - تقدمت إدارة خدمات الرعاية الصحية (DHCS)، بتوجيه من الحاكم جافين نيوسوم، هذا الشهر بطلب إلى مركز الابتكار في برنامج Medicaid و Medicaid (CMMI) التابع لمراكز Medicare و Medicaid (CMS) للمشاركة في نموذج الوصول الرائد للعلاج بالخلايا والجينات (CGT). في حال الموافقة، ستعمل هذه المبادرة متعددة السنوات على توسيع نطاق وصول أعضاء برنامج Medi-Cal إلى العلاجات الجينية المنقذة للحياة لمرض فقر الدم المنجلي (SCD)، وهو اضطراب دموي وراثي حاد يؤثر بشكل غير متناسب على الأشخاص من أصل أفريقي.
"إن طلب ولاية كاليفورنيا للمشاركة في هذا النموذج الفيدرالي يعكس التزامنا بتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الرائدة لأعضاء برنامج Medi-Cal المصابين بمرض فقر الدم المنجلي"، كما قال مدير برنامج Medicaid بالولاية تايلر سادويث. "تتمتع هذه العلاجات بالقدرة على تغيير حياة الناس، وتساعد هذه المبادرة على ضمان ألا تكون التكلفة عائقاً أمام سكان كاليفورنيا الذين هم في أمس الحاجة إليها."
لماذا هذا مهم: أكثر من 50 بالمائة من الأفراد المصابين بمرض فقر الدم المنجلي مشمولون ببرنامج Medicaid في الولايات المتحدة. من خلال المشاركة في نموذج الوصول إلى ضريبة أرباح رأس المال، ستتمكن كاليفورنيا مما يلي:
- توسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الجينية لأعضاء Medi-Cal المصابين بداء السكري المزمن.
- تبسيط التغطية من خلال نقل العلاجات الجينية لمرض التهاب الكبد الوبائي المزمن إلى مزايا صيدلية ميدي-كال مقابل الخدمة، مما يضمن عملية سداد أكثر استدامة ويمكن التنبؤ بها
- تعزيز المساواة في الصحة من خلال زيادة فرص العلاج للمجتمعات التي تعاني من نقص في الخدمات الصحية.
- تعزيز القدرة على التنبؤ المالي لبرنامج Medi-Cal من خلال الخصومات المتفاوض عليها فيدراليًا.
"من خلال توسيع نطاق الوصول إلى هذه العلاجات التحويلية، تقود كاليفورنيا الطريق في معالجة أوجه عدم المساواة الصحية، وتحسين متوسط العمر المتوقع، وضمان حصول أعضاء برنامج Medi-Cal المصابين بمرض فقر الدم المنجلي على أفضل رعاية ممكنة"، هذا ما قاله سادويث.
حول نموذج الوصول إلى العلاج الجيني: يمثل العلاج الجيني نهجًا رائدًا لمرض فقر الدم المنجلي. يقوم هذا العلاج بتعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم الخاصة بالمريض لمساعدة الجسم على إنتاج خلايا دم حمراء صحية. لقد ثبت أن هذا العلاج لمرة واحدة يقلل من نوبات الألم الشديدة ولديه القدرة على منع المضاعفات وتحسين نوعية الحياة للأفراد المصابين بمرض فقر الدم المنجلي.
ومع ذلك، تأتي هذه العلاجات بتكاليف باهظة، مما يجعل الوصول إليها صعباً بالنسبة للمرضى وبرامج Medicaid، بما في ذلك Medi-Cal. يعالج نموذج الوصول إلى العلاج الجيني هذا التحدي من خلال استخدام نظام خصم متفاوض عليه يربط المدفوعات لهذه العلاجات بنتائج المرضى. إذا لم يحقق العلاج التحسينات الصحية المتوقعة، فستقدم شركات تصنيع الأدوية خصومات لبرامج Medicaid، مما يساعد على ضمان الاستدامة المالية مع توسيع نطاق الوصول إلى الرعاية.
في البداية، سيركز النموذج على العلاجات الجينية لمرض فقر الدم المنجلي، وهو حالة تصيب أكثر من 100000 فرد على مستوى البلاد، بما في ذلك أكثر من 8000 عضو في برنامج Medi-Cal/Children’s Health Insurance Program (CHIP) في كاليفورنيا.
في حال الموافقة على كاليفورنيا، سيتمكن أعضاء برنامج Medi-Cal المؤهلون من الحصول على علاج العلاج الجيني، وإدارة الحالات، والمساعدة في السفر، ودعم الصحة السلوكية، وخدمات الحفاظ على الخصوبة، حيث أن عملية العلاج تتضمن العلاج الكيميائي، والذي يمكن أن يؤثر على الخصوبة. تتوقع مراكز خدمات الرعاية الطبية (CMS) اختبار النموذج على مدى فترة أداء مدتها 11 عامًا، بدءًا من يناير 1، 2025.
الصورة الأكبر: بالإضافة إلى التقدم بطلب للحصول على نموذج الوصول إلى العلاج الجيني الشامل، تم اختيار كاليفورنيا في وقت سابق من هذا العام لنموذج تحويل صحة الأم (TMaH) ، والذي يهدف إلى تحسين نتائج صحة الأم وتقليل التكاليف، كما أنها تعمل على تحويل برنامج Medi-Cal من خلال إعفاء كاليفورنيا للنهوض ببرنامج Medi-Cal والابتكار فيه (CalAIM) ، والذي يركز على رعاية الشخص ككل، وإدارة الرعاية، ومعالجة العوامل الاجتماعية المؤثرة على الصحة - مما يعزز الجهود المبذولة لإنشاء نظام صحي أكثر شمولاً وفعالية.
###
مكتب الاتصالات
(916) 440-7660
DHCSPress@dhcs.ca.gov