Модель доступу до клітинної та генної терапії (CGT)
Загальні поширені запитання (FAQ)
Оновлено у серпні 1, 2025
Наведені нижче поширені запитання містять загальні рекомендації та роз’яснення щодо моделі доступу CGT. У міру надходження додаткових запитань до Департаменту охорони здоров’я (DHCS) цей розділ поширених запитань буде оновлено.
Загальне
What are CGTs?
CGT – це клас одноразових методів лікування, багато з яких розроблені для лікування рідкісних та тяжких захворювань, таких як серповидноклітинна анемія (SCD). CGT можуть виправити основні причини захворювання, усунути симптоми та уповільнити або зупинити прогресування захворювання.
What is the CGT Access Model?
This model aims to improve and streamline access to life-changing CGT medications for Medi-Cal members in both the fee-for-service (FFS) and managed care delivery systems with rare and severe diseases. The initial focus of Medi-Cal’s CGT Access Model, in alignment with Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS) requirements, will be for CGT medications for Medi-Cal members with SCD. For more information on CMS’ CGT Access Model, you can visit this website: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.
When does Medi-Cal’s CGT Access Model start?
Учасники Medi-Cal, які відповідають вимогам, можуть розпочати лікування CGT не раніше 1 липня 2025. Учасникам Medi-Cal слід звернутися до своїх лікуючих лікарів, щоб визначити, чи мають вони право на отримання ліків CGT та чи мають вони рацію, задовольняючи свої потреби в охороні здоров’я, як детальніше описано в питанні №9 нижче.
Why does Medi-Cal’s CGT Access Model begin with a focus on SCD?
Від 50% до 60% людей, які живуть з серповидноклітинною серцевою недостатністю, мають медичне страхування Medicaid (Medical у Каліфорнії), і висока ціна на ці методи лікування може створювати навантаження на бюджети державних агентств Medicaid (DHCS у Каліфорнії). Модель доступу CGT допоможе державним агентствам Medicaid легше забезпечити доступ до ліків CGT для осіб, які мають на це право та мають Medicaid.
Чи може DHCS додати або вже додав трансфузійно-залежну бета-таласемію (TDT) як стан, що підлягає лікуванню за Моделлю доступу CGT?
Ні, TDT не входить до Моделі доступу CGT. Згідно з моделлю доступу CMS CGT, J3392 (Casgevy) та J3394 (Lyfgenia) виключаються з системи керованого надання медичної допомоги, коли використовуються лише для лікування серповидноклітинної анемії (SCD). Таким чином, плани керованого медичного обслуговування Medi-Cal (MCP) не стягують прямих рахунків і не несуть відповідальності за оплату цих препаратів, коли вони використовуються для лікування серповидноклітинної смерті. Для всіх інших показань до застосування препаратів, не пов'язаних з раптовою серцево-судинною недостатністю (SCD), включаючи TDT, J3392 (Casgevy) та J3394 (Lyfgenia) залишаються відповідальністю медичних працівників Medi-Cal. Це буде уточнено в Посібнику постачальника Medi-Cal.
Will the CGT Access Model be expanded in the future to include other diseases beyond SCD?
Хоча початкова увага моделі зосереджена на серповидноклітинній смерті (СРС), CMS може вирішити розширити Модель доступу CGT, включивши до неї інші рідкісні та важкі стани в майбутньому; однак DHCS наразі не знає про будь-які розширення.
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Модель доступу до CGT Medi-Cal охоплюватиме два препарати CGT, схвалені федеральним Управлінням з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами (FDA), визначені CMS для лікування раптової смерті. Це включає CASGEVY ™ , який виробляється компанією Vertex Pharmaceuticals, Inc., та LYFGENIA ™ , який виробляється компанією bluebird bio, Inc.
What does a typical member’s CGT treatment journey look like?
- Шлях учасника, який отримує лікування CGT, може включати наступне:
- Консультації гематологів та інших спеціалістів
- Комплексна оцінка в лікувальному центрі, включаючи фізичні потреби, потреби в психічному здоров'ї та потреби в соціальній підтримці
- Координація догляду та допоміжних послуг для членів та сімей, які проходять процес лікування
- Ведення захворювання при підготовці до CGT
- Послуги зі збереження фертильності
- Послуги з інфузії та відновлення генної терапії
- Подальший догляд після лікування
Переваги
What benefits and services are covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Згідно з моделлю доступу CGT, покриваються такі витрати:
- Один з двох препаратів CGT для лікування раптової смерті
- CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
- LYFGENIA by bluebird bio, Inc. – effective July 1, 2025.
- Послуги зі збереження фертильності
- У рамках відшкодування вартості ліків CGT SCD, постачальники покривають:
- До трьох раундів збору та зберігання репродуктивного матеріалу, до п'ятнадцяти років зберігання для членів, які мають на це право.
- Витрати на проживання, харчування та проїзд, що відповідають вимогам, також можуть бути покриті, якщо це необхідно для отримання послуг зі збереження фертильності.
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
Наступні інші медичні та немедичні послуги не покриваються Моделлю доступу CGT, але мають бути надані та покриті залежно від права учасника на їх надання та участі в системі Medi-Cal FFS або системі керованого медичного обслуговування:
Програма Medi-Cal FFS:
- Постачальники послуг сімейного фінансування (FFS) повинні надавати та виставляти рахунки безпосередньо DHCS за всі інші медичні та немедичні послуги, пов’язані з CGT, включаючи транспортування (окрім вартості препарату, збереження фертильності та відповідних витрат на проживання, харчування та проїзд, необхідних для отримання послуг зі збереження фертильності, як зазначено вище).
Керована медична допомога Medi-Cal:
- План керованого медичного обслуговування Medi-Cal учасника повинен покривати всі інші медичні та немедичні послуги, пов’язані з CGT, включаючи транспортування (окрім вартості препарату, збереження фертильності та кваліфікованих витрат на проживання, харчування та проїзд, необхідних для отримання послуг зі збереження фертильності, як зазначено вище).
Де учасники отримують лікування SCD від CGT?
Лікування КСД, спричиненої CGT, доступне та проводиться лише в медичних центрах, які мають відповідний клінічний досвід та підготовку для цього.
- For LYFGENIA, members receive services from Qualified Treatment Centers (QTCs). There are currently eight (8) QTCs in California. For more information, please visit LYFGENIA’s website.
- FOR CASGEVY, members receive services from Authorized Treatment Centers (ATCs). There are currently six (6) ATCs in California. For more information, please visit CASGEVY’s website.
Для отримання додаткової інформації, будь ласка, зверніться до розділу «Поширені запитання учасників» .
Відповідність вимогам
Who is eligible to participate in Medi-Cal’s CGT Access Model?
To be eligible for Medi-Cal’s CGT Access Model, Medi-Cal members must meet all of the following criteria:
- Мати документально підтверджений медичний діагноз РСН;
- Бути активно зареєстрованим у повномасштабній програмі Medi-Cal на момент отримання ліків CGT (примітка: учасники Medi-Cal, що охоплюють кероване медичне обслуговування, та учасники, що отримують послуги за платою (FFS), можуть мати право на терапію CGT);
- Мати Medi-Cal як основний платник;
- Отримайте один із двох препаратів CGT від постачальника-учасника; та
- Відповідати всім вимогам Моделі доступу CGT, а також опублікованій політиці Medi-Cal, як зазначено в Посібнику постачальника Medi-Cal та відповідному Листі до всіх планів.
How do you access CGT medications under Medi-Cal’s GCT Access Model?
Medi-Cal FFS members should consult their treating health care provider to determine eligibility and learn more as well as for information on accessing CGT SCD medications. Medi-Cal FFS providers can assist members with accessing one of the two CGT SCD medications. Medi-Cal managed care members should contact their treating health care provider or Medi-Cal managed care plan (MCP) to determine eligibility and learn more about CGT services. Medi-Cal MCPs are responsible for care coordination and assisting members with accessing one of the two CGT sickle cell disease medications. For more information on Medi-Cal MCP care coordination and other requirements, please review the applicable All Plan Letter on DHCS’ website. Each Medi-Cal MCP also includes a point of contact, which can be found in the Medi-Cal Managed Care Health Plan Directory.
Контактна інформація та відгуки
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
Information about Medi-Cal’s CGT Access Model is available on DHCS’ website. Feedback, questions, and comments may also be submitted to DHCS via email at dhcscgt@dhcs.ca.gov.