三月21 ， 2025​​ 

Sacramento ——本月，在州长加文·纽森的指示下， Department of Health Care Services (DHCS) ) 向Medicare和Medicaid服务中心 (CMS) 的Medicaid和Medicaid创新中心 (CMMI) 申请参与开创性的细胞和基因疗法 (CGT) 准入模式。 如果获得批准，这项多年计划将扩大 Medi-Cal 会员获得拯救生命的镰状细胞病 (SCD) 基因疗法的机会。镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，对非洲裔人群的影响尤为严重。​​ 

“ California申请参与这项联邦模式，体现了我们致力于扩大患有镰状细胞病的Medi-Cal会员获得突破性治疗的机会，”加州Medicaid主任泰勒·萨德维斯 (Tyler Sadwith)说。 “这些疗法有可能改变人们的生活，而这项举措有助于确保费用不会成为最需要这些疗法的加州人的障碍。”​​ 

重要性：在美国，超过 50% 的镰状细胞病患者享受Medicaid 。 通过参与 CGT 准入模式， California将：​​ 

• 扩大患有 SCD 的 Medi-Cal 会员获得基因治疗的机会。​​ 
• 通过将 SCD 基因疗法转换为 Medi-Cal 按服务收费的药房福利来简化保险范围，从而实现更可预测和可持续的报销流程​​ 
• 通过增加历史上服务不足的社区的治疗机会来促进健康公平。​​ 
• 通过联邦政府协商的回扣提高 Medi-Cal 计划的财务可预测性。​​ 

“通过扩大这些变革性疗法的覆盖范围， California在解决健康不平等问题、提高预期寿命以及确保患有镰状细胞病的Medi-Cal会员获得最佳护理方面发挥着引领作用，” Sadwith说。

关于 CGT 准入模式：基因疗法代表了治疗镰状细胞病 (SCD) 的一种突破性方法。 它通过改造患者自身的造血干细胞，帮助身体产生健康的红细胞。这种一次性治疗已被证明可以减少剧烈疼痛发作，并有可能预防并发症，提高镰状细胞病患者的生活质量。​​ 

然而，这些疗法费用极其昂贵，使得患者和Medicaid Program （包括Medi-Cal难以获得这些疗法。 CGT 准入模式通过协商回扣制度来应对这一挑战，该制度将这些治疗费用与患者的治疗结果挂钩。如果治疗效果未达到预期的健康改善效果，药品生产商将向Medicaid Program提供回扣，以帮助确保财务可持续性，同时扩大医疗服务的覆盖范围。​​ 

最初，该模型将专注于镰状细胞贫血症的基因疗法，这种疾病影响着全国超过 10 万人，其中包括California超过 8000 名Medi-Cal / 儿童健康保险Program (CHIP) 成员。​​ 

如果California获得批准，符合条件的Medi-Cal会员将能够获得基因治疗、病例管理、旅行援助、行为健康支持和生育力保存服务，因为治疗过程涉及化疗，这可能会影响生育能力。 CMS 预计将从 1 月 1 和 2025 开始，对该模型进行为期 11 年的测试。​​ 

更宏观的视角：除了申请 CGT 准入模式外， California今年早些时候还被选中参与“转变孕产妇健康 (TMaH) 模式” ，该模式旨在改善孕产妇健康结果并降低成本。此外， Medi-Cal还通过其California推进和创新Medi-Cal ( CalAIM )豁免计划”来改革 Medi-Cal，该计划侧重于全人护理、护理管理和解决影响健康的社会因素，从而加强努力，创建一个更具包容性和更有效的卫生系统。​​ 

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