细胞和基因治疗（CGT）获取模式
常见问题 (FAQ)
已更新于 8 月1 、 2025
以下常见问题解答提供了有关 CGT 访问模型的一般指导和说明。随着卫生保健服务部 (DHCS) 收到更多问题，此常见问题解答将会更新。
一般的
什么是CGT？
CGT 是一类一次性治疗方法，其中许多是为治疗罕见和严重疾病而开发的，例如镰状细胞病 (SCD)。CGT 可以纠正疾病的根本原因、解决症状并减缓或阻止疾病进展。
What is the CGT Access Model?
该模式旨在改善和简化 Medi-Cal 会员在按服务付费 (FFS) 和管理式医疗服务体系中，治疗罕见病和重症患者获得改变人生的 CGT 药物的途径。根据Medicaid和Medicare服务中心 (CMS) 的要求， Medi-Cal的 CGT 准入模式的最初重点将是为患有 SCD 的Medi-Cal成员提供 CGT 药物。 有关 CMS 的 CGT 访问模式的更多信息，您可以访问此网站： https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt 。
Medi-Cal的CGT准入模式何时开始实施？
符合条件的 Medi-Cal 会员最早可于 7 月1至2025开始享受 CGT 治疗。Medi-Cal 会员应与其治疗医疗保健提供者交谈，以确定他们是否有资格获得 CGT 药物，以及这些药物是否适合满足他们的医疗保健需求，如下面问题 9 中更详细的描述。
为什么 Medi-Cal 的 CGT 准入模式首先关注 SCD？
50% 至 60% 的 SCD 患者享有医疗补助 (加州的 Medi-Cal)，而这些治疗的高昂价格可能会给州医疗补助机构 (加州的 DHCS) 的预算带来压力。CGT 访问模型将帮助州医疗补助机构更轻松地为符合条件的医疗补助个人提供 CGT 药物。
DHCS 是否可以添加或已经添加输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 作为 CGT 访问模型下符合治疗条件的疾病？
不，TDT 不包含在 CGT 访问模型中。根据 CMS CGT 访问模型，J3392（Casgevy）和 J3394（Lyfgenia）在仅用于治疗镰状细胞病 (SCD) 时，不受管理式医疗服务体系的约束。因此，Medi-Cal 管理式医疗计划 (MCP) 不会直接收费，也不负责支付用于 SCD 的这些药物的费用。对于所有其他非 SCD 药物适应症，包括 TDT、J3392（Casgevy）和 J3394（Lyfgenia）仍由 Medi-Cal MCP 负责。Medi-Cal 提供者手册中将会对此做出澄清。
未来CGT接入模式是否会扩展到包括镰状细胞病以外的其他疾病？
虽然该模型最初的重点是 SCD，但 CMS 未来可能会选择扩展 CGT 访问模型以涵盖其他罕见和严重的情况；不过，DHCS 目前尚未意识到任何扩展。
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Medi-Cal 的 CGT 访问模型将涵盖 CMS 确定的两种经联邦食品药品监督管理局 (FDA) 批准的用于治疗 SCD 的 CGT 药物。其中包括由 Vertex Pharmaceuticals, Inc. 生产的 CASGEVY ™和由 bluebird bio, Inc. 生产的 LYFGENIA ™ 。
典型的CGT治疗过程是怎样的？
- 会员接受 CGT 治疗的历程可能包括以下内容：
- 与血液学家和其他专家的咨询
- 治疗中心的综合评估包括身体需求、行为健康需求和社会支持需求
- 为正在接受治疗的会员和家庭协调护理和支持服务
- 为准备接受 CGT 而进行的疾病管理
- 生育力保存服务
- 基因治疗输注和恢复服务
- 治疗后后续护理
好处
Medi-Cal 的 CGT 准入模式涵盖哪些福利和服务？
根据 CGT 访问模型，以下费用可得到涵盖：
- 两种用于治疗 SCD 的 CGT 药物之一
- CASGEVY 由 Vertex Pharmaceuticals, Inc. 开发——自 2025 年10 月1 日起生效。
- bluebird bio, Inc. 的 LYFGENIA – 自7 月1 、 2025起生效。
- 生育力保存服务
- 作为 CGT SCD 药物报销的一部分，医疗服务提供者将承担以下费用：
- 对于符合条件的会员，最多可进行三轮生殖材料的收集和保存，最长可保存十五年。
- 如果有必要接受生育力保存服务，还可以报销符合条件的住宿、餐饮和旅行费用。
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
以下其他医疗和非医疗服务不在 CGT 访问模型的承保范围内，但必须根据会员的资格和在 Medi-Cal FFS 或管理式医疗服务系统中的注册情况提供和承保：
Medi-Cal FFS：
- FFS 提供商必须直接向 DHCS 提供并收取所有其他医疗和非医疗 CGT 相关服务的费用，包括交通费用（除上述接受生育力保存服务所需的药品费用、生育力保存费用以及合格的住宿、餐饮和旅行费用外）。
Medi-Cal 管理式医疗：
- 会员的 Medi-Cal 管理式医疗计划必须涵盖所有其他医疗和非医疗 CGT 相关服务，包括交通（除上述接受生育力保存服务所需的药品费用、生育力保存费用以及合格的住宿、餐饮和旅行费用外）。
会员在哪里接受 CGT SCD 治疗？
CGT SCD 治疗仅在具有适当临床经验和培训的医疗中心提供和管理。
- 对于 LYFGENIA，会员可从合格治疗中心 (QTC) 获得服务。目前California有八 (8) 个 QTC。 欲了解更多信息，请访问LYFGENIA的网站。
- 对于 CASGEVY，会员可从授权治疗中心 (ATC) 获得服务。目前California有六 (6) 个空中交通管制中心。 欲了解更多信息，请访问 CASGEVY 的网站。
欲了解更多信息，请参阅会员常见问题解答。
合格
哪些人有资格参加 Medi-Cal 的 CGT 准入模式？
要符合 Medi-Cal 的 CGT 准入模式资格，Medi-Cal 会员必须满足以下所有条件：
- 有记录的 SCD 医学诊断；
- 在接受 CGT 药物治疗时，积极加入全范围的 Medi-Cal（注意：Medi-Cal 管理式医疗和按服务收费 (FFS) 成员均有资格接受 CGT 治疗）；
- 以 Medi-Cal 作为主要付款人；
- 从参与计划的医疗服务提供者处获得两种 CGT 药物中的一种；并且
- 满足所有 CGT 访问模型要求以及已发布的 Medi-Cal 政策，如《Medi-Cal 提供商手册》和适用的所有计划信函中所述。
如何根据 Medi-Cal 的 GCT 获取模式获得 CGT 药物？
Medi-Cal FFS 会员应咨询其治疗医疗保健提供者，以确定资格并了解更多信息，以及获取 CGT SCD 药物的信息。Medi-Cal FFS 提供商可以帮助会员获得两种 CGT SCD 药物中的一种。Medi-Cal 管理式医疗会员应联系其治疗医疗保健提供者或 Medi-Cal 管理式医疗计划 (MCP) 以确定资格并了解更多关于 CGT 服务的信息。Medi-Cal MCP 负责护理协调，并协助会员获得两种 CGT 镰状细胞病药物中的一种。有关 Medi-Cal MCP 护理协调和其他要求的更多信息，请查看 DHCS 网站上适用的《所有计划信函》。每个 Medi-Cal MCP 还包含一个联系人，可以在Medi-Cal 管理式医疗保健计划目录中找到该联系人。
联系信息和反馈
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
有关 Medi-Cal 的 CGT 访问模式的信息可在DHCS 网站上找到。反馈、问题和意见也可以通过电子邮件发送至dhcscgt@dhcs.ca.gov提交给 DHCS。