细胞和基因治疗（CGT）获取模式
常见问题 (FAQ)
已更新于 8 月1 、 2025
以下常见问题解答提供了有关 CGT 访问模型的一般指导和说明。随着卫生保健服务部 (DHCS) 收到更多问题，此常见问题解答将会更新。
一般的
什么是 CGT？
CGT 是一类一次性治疗方法，其中许多是为治疗罕见和严重疾病而开发的，例如镰状细胞病 (SCD)。CGT 可以纠正疾病的根本原因、解决症状并减缓或阻止疾病进展。
什么是 CGT 访问模型？
Medi-Cal 的 CGT 访问模型何时开始？
符合条件的 Medi-Cal 会员最早可于 7 月1至2025开始享受 CGT 治疗。Medi-Cal 会员应与其治疗医疗保健提供者交谈，以确定他们是否有资格获得 CGT 药物，以及这些药物是否适合满足他们的医疗保健需求，如下面问题 9 中更详细的描述。
为什么 Medi-Cal 的 CGT 访问模型首先关注 SCD？
50% 至 60% 的 SCD 患者享有医疗补助 (加州的 Medi-Cal)，而这些治疗的高昂价格可能会给州医疗补助机构 (加州的 DHCS) 的预算带来压力。CGT 访问模型将帮助州医疗补助机构更轻松地为符合条件的医疗补助个人提供 CGT 药物。
DHCS 是否可以添加或已经添加输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 作为 CGT 访问模型下符合治疗条件的疾病？
不，TDT 不包含在 CGT 访问模型中。根据 CMS CGT 访问模型，J3392（Casgevy）和 J3394（Lyfgenia）在仅用于治疗镰状细胞病 (SCD) 时，不受管理式医疗服务体系的约束。因此，Medi-Cal 管理式医疗计划 (MCP) 不会直接收费，也不负责支付用于 SCD 的这些药物的费用。对于所有其他非 SCD 药物适应症，包括 TDT、J3392（Casgevy）和 J3394（Lyfgenia）仍由 Medi-Cal MCP 负责。Medi-Cal 提供者手册中将会对此做出澄清。
CGT 访问模型将来是否会扩展以涵盖 SCD 以外的其他疾病？
虽然该模型最初的重点是 SCD，但 CMS 未来可能会选择扩展 CGT 访问模型以涵盖其他罕见和严重的情况；不过，DHCS 目前尚未意识到任何扩展。
Medi-Cal 的 CGT 接入模型将涵盖哪些药物？
Medi-Cal 的 CGT 访问模型将涵盖 CMS 确定的两种经联邦食品药品监督管理局 (FDA) 批准的用于治疗 SCD 的 CGT 药物。其中包括由 Vertex Pharmaceuticals, Inc. 生产的 CASGEVY ™和由 bluebird bio, Inc. 生产的 LYFGENIA ™ 。
典型会员的 CGT 治疗历程是怎样的？
- 会员接受 CGT 治疗的历程可能包括以下内容：
- 与血液学家和其他专家的咨询
- 治疗中心的综合评估包括身体需求、行为健康需求和社会支持需求
- 为正在接受治疗的会员和家庭协调护理和支持服务
- 为准备接受 CGT 而进行的疾病管理
- 生育力保存服务
- 基因治疗输注和恢复服务
- 治疗后后续护理
好处
Medi-Cal 的 CGT 访问模型涵盖哪些福利和服务？
根据 CGT 访问模型，以下费用可得到涵盖：
- 两种用于治疗 SCD 的 CGT 药物之一
- CASGEVY 由 Vertex Pharmaceuticals, Inc. 出品 - 自 2025 年10 月1 日起生效。
- LYFGENIA 由 bluebird bio, Inc. 出品 - 1 7 月、 2025生效。
- 生育力保存服务
- 作为 CGT SCD 药物报销的一部分，医疗服务提供者将承担以下费用：
- 对于符合条件的会员，最多可进行三轮生殖材料的收集和保存，最长可保存十五年。
- 如果有必要接受生育力保存服务，还可以报销符合条件的住宿、餐饮和旅行费用。
Medi-Cal 的 CGT 访问模型不包括哪些福利和服务？
以下其他医疗和非医疗服务不在 CGT 访问模型的承保范围内，但必须根据会员的资格和在 Medi-Cal FFS 或管理式医疗服务系统中的注册情况提供和承保：
Medi-Cal FFS： - FFS 提供商必须直接向 DHCS 提供并收取所有其他医疗和非医疗 CGT 相关服务的费用，包括交通费用（除上述接受生育力保存服务所需的药品费用、生育力保存费用以及合格的住宿、餐饮和旅行费用外）。
Medi-Cal 管理式医疗：
- 会员的 Medi-Cal 管理式医疗计划必须涵盖所有其他医疗和非医疗 CGT 相关服务，包括交通（除上述接受生育力保存服务所需的药品费用、生育力保存费用以及合格的住宿、餐饮和旅行费用外）。
会员在哪里接受 CGT SCD 治疗？
CGT SCD 治疗仅在具有适当临床经验和培训的医疗中心提供和管理。
- 对于 LYFGENIA，会员可从合格治疗中心 (QTC) 获得服务。加利福尼亚州目前有八 (8) 个 QTC。欲了解更多信息，请访问 LYFGENIA 的 网站 。
- 对于 CASGEVY，会员可从授权治疗中心 (ATC) 获得服务。加利福尼亚州目前有六 (6) 个 ATC。欲了解更多信息，请访问 CASGEVY 的 网站 .
合格
谁有资格参与 Medi-Cal 的 CGT 访问模型？
要符合 Medi-Cal 的 CGT 访问模式的资格，Medi-Cal 会员必须满足以下所有条件：
- 有记录的 SCD 医学诊断；
- 在接受 CGT 药物治疗时，积极加入全范围的 Medi-Cal（注意：Medi-Cal 管理式医疗和按服务收费 (FFS) 成员均有资格接受 CGT 治疗）；
- 以 Medi-Cal 作为主要付款人；
- 从参与计划的医疗服务提供者处获得两种 CGT 药物中的一种；并且
- 满足所有 CGT 访问模型要求以及已发布的 Medi-Cal 政策，如《Medi-Cal 提供商手册》和适用的所有计划信函中所述。
如何根据 Medi-Cal 的 GCT 访问模型获取 CGT 药物？
Medi-Cal FFS 会员应咨询其治疗医疗保健提供者以确定资格并了解更多信息以及获取 CGT SCD 药物的信息。Medi-Cal FFS 提供商可以协助会员获取两种 CGT SCD 药物中的一种。Medi-Cal 管理式医疗会员应联系其治疗医疗保健提供者或 Medi-Cal 管理式医疗计划 (MCP)，以确定资格并了解有关 CGT 服务的更多信息。Medi-Cal MCP 负责护理协调并协助会员获取两种 CGT 镰状细胞病药物中的一种。有关 Medi-Cal MCP 护理协调和其他要求的更多信息，请查看 DHCS 网站上适用的所有计划信函。每个 Medi-Cal MCP 还包括一个联系点，可以在 Medi-Cal 管理式医疗保健计划目录。
联系信息和反馈
您可以在哪里了解有关 Medi-Cal 的 CGT 访问模型的更多信息和/或提供反馈？
