三月 21, 2025​​ 

Sacramento ——本月，在州長加文·紐森的指示下， Department of Health Care Services (DHCS) ) 向Medicare和Medicaid服務中心 (CMS) 的Medicaid和Medicaid創新中心 (CMMI) 申請參與開創性的細胞和基因療法 (CGT) 准入模式。 如果獲得批准，這項多年計畫將擴大 Medi-Cal 會員獲得拯救生命的鐮狀細胞疾病 (SCD) 基因療法的機會。鐮狀細胞疾病是一種嚴重的遺傳性血液疾病，對非裔族群的影響尤其嚴重。​​ 

「 California申請參與這項聯邦模式，體現了我們致力於擴大患有鐮狀細胞疾病的Medi-Cal會員獲得突破性治療的機會，」加州Medicaid主任泰勒·薩德維斯 (Tyler Sadwith)說。 “這些療法有可能改變人們的生活，而這項舉措有助於確保費用不會成為最需要這些療法的加州人的障礙。”​​ 

重要性：在美國，超過 50% 的鐮狀細胞疾病患者享有Medicaid 。 透過參與 CGT 准入模式， California將：​​ 

• 擴大患有 SCD 的 Medi-Cal 成員對基因療法的訪問權限。​​ 
• 將 SCD 基因療法轉換為 Medi-Cal 服務費藥房福利，簡化覆蓋範圍，從而實現更可預測和可持續的補償流程​​ 
• 通過增加歷史上服務不足的社區的治療機會來提高健康公平。​​ 
• 通過聯邦協商的回贈，增強 Medi-Cal 計劃的財務可預測性。​​ 

「透過擴大這些變革性療法的覆蓋範圍， California在解決健康不平等問題、提高預期壽命以及確保患有鐮狀細胞疾病的Medi-Cal會員獲得最佳護理方面發揮著引領作用，」 Sadwith說。

關於 CGT 進入模式：基因療法代表了治療鐮狀細胞疾病 (SCD) 的突破性方法。 它透過改造患者自身的造血幹細胞，幫助身體產生健康的紅血球。這種一次性治療已被證明可以減少劇烈疼痛發作，並有可能預防併發症，提高鐮狀細胞疾病患者的生活品質。​​ 

然而，這些療法費用極為昂貴，使得患者和Medicaid Program （包括Medi-Cal難以獲得這些療法。 CGT 准入模式透過協商回扣制度來應對這項挑戰，該制度將這些治療費用與患者的治療結果掛鉤。如果治療效果未達到預期的健康改善效果，藥品生產者將向Medicaid Program提供回扣，以幫助確保財務可持續性，同時擴大醫療服務的覆蓋範圍。​​ 

最初，該模型將專注於鐮狀細胞貧血症的基因療法，影響全國超過 10 萬人，其中包括California超過 8000 名Medi-Cal / 兒童健康保險Program (CHIP) 成員。​​ 

如果California獲得批准，符合資格的Medi-Cal會員將能夠獲得基因治療、病例管理、旅行援助、行為健康支持和生育力保存服務，因為治療過程涉及化療，這可能會影響生育能力。 CMS預計將從1月1、2025開始，對該模型進行為期11年的測試。​​ 

更宏觀的視角：除了申請 CGT 准入模式外， California今年早些時候還被選中參與「變革孕產婦健康 (TMaH) 模式」 ，該模式旨在改善孕產婦健康結果並降低成本。此外， Medi-Cal還透過其California推進和創新Medi-Cal ( CalAIM )豁免計劃」改革 Medi-Cal，該計劃專注於全人護理、護理管理和解決影響健康的社會因素，從而加強努力，創造一個更具包容性和更有效的衛生系統。​​ 

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