細胞和基因治療(CGT)訪問模型
一般常見問題(常見問題)
1 月 2025 更新
以下常見問題提供有關 CGT 存取模式的一般指導和澄清。由於衛生護理服務部(DHCS)收到其他問題,此常見問題將更新。
將軍
What are CGTs?
CGT 是一種一次性治療,其中許多是用於治療罕見和嚴重疾病,例如鐮狀細胞病(SCD)。CGT 可以糾正疾病的潛在原因,解決症狀,並減緩或阻止疾病進展。
What is the CGT Access Model?
此模式旨在改善和簡化 Medi-Cal 會員在按服務付費 (FFS) 和管理式醫療服務體系中,治療罕見疾病和重症患者獲得改變人生的 CGT 藥物的途徑。根據Medicaid和Medicare服務中心 (CMS) 的要求, Medi-Cal的 CGT 准入模式的最初重點將是為患有 SCD 的Medi-Cal成員提供 CGT 藥物。 有關 CMS 的 CGT 訪問模式的更多信息,您可以訪問此網站: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt 。
Medi-Cal的CGT准入模式何時開始實施?
符合條件的 Medi-Cal 會員可在不早於 7 月 1 2025 開始接受 CGT 治療。Medi-Cal 會員應與其治療的醫療保健提供者交談,以確定他們是否符合 CGT 藥物的資格,以及他們是否正確地滿足他們的健康護理需求,如下面的問題 #9 中更詳細說明。
為什麼 Medi-Cal 的 CGT 准入模式首先關注 SCD?
有 50% 至 60% 患有 SCD 的個人有 Medicaid 保障(在加利福尼亞州的 Medi-Cal),這些治療的高價格可能會影響州醫療補助機構(加利福尼亞州的 DHCS)預算。CGT 訪問模型將幫助州醫療補助機構更輕鬆地為使用 Medicaid 合資格的個人提供 CGT 藥物的訪問權限。
DHCS 是否可以添加或已添加了傳血依賴性 β 地中海血症(TDT)作為符合 CGT 接入模式下治療的條件?
否,TDT 不包括在 CGT 存取模型中。根據 CMS CGT 訪問模型下,J3392(卡斯吉維)和 J3394(萊夫根症)僅用於治療鐮狀細胞疾病(SCD)時,則由管理照護提供系統中打開。因此,Medi-Cal 託管護理計劃(MCP)不會直接收費用,並且不負責用於 SCD 時對這些藥物的付款。對於所有其他非 SCD 藥物適應症,包括 TDT、J3392(卡斯吉維)和 J3394(萊夫根症)仍然由醫藥 MCP 負責。這將在 Medi-Cal 提供者手冊中澄清。
未來CGT接取模式是否會擴展到包括鐮狀細胞疾病以外的其他疾病?
雖然該模型的初始重點是 SCD,但 CMS 可能會選擇將來擴展 CGT 訪問模型以包括其他罕見和嚴重條件;但是,DHCS 目前不知道任何擴展。
What drugs will be covered under Medi-Cal’s CGT Access Model?
Medi-Cal 的 CGT 訪問模型將涵蓋兩種由 CMS 識別用於治療 SCD 的聯邦食品和藥物管理局(FDA)批准的 CGT 藥物。其中包括由維德克斯醫藥股份有限公司製造的 CASGEVY™,以及由藍鳥生物公司製造的 LYFGENIA™。
典型的CGT治療過程是怎麼樣的?
- 會員接受 CGT 治療的旅程可能包括以下內容:
- 與血液學學家和其他專科醫生的諮詢
- 在治療中心進行全面評估,包括身體需求,行為健康需求和社會支持需求
- 協調治療程序為成員和家庭提供護理和支持服務
- 預備 CGT 的疾病管理
- 生育保育服務
- 基因治療輸液和恢復服務
- 治療後續護理
好處
Medi-Cal 的 CGT 進入模式涵蓋哪些福利和服務?
在 CGT 存取模型下,涵蓋下列費用:
- 用於 SCD 的兩種 CGT 藥物之一
- CASGEVY by Vertex Pharmaceuticals, Inc. – effective October 1, 2025.
- bluebird bio, Inc. 的 LYFGENIA – 自7 月1 、 2025起生效。
- 生育保護服務
- 作為 CGT SCD 藥物補償的一部分,提供者涵蓋:
- 最多三輪生殖材料收集和保存,合資格會員最多可存放十五年。
- 符合條件的住宿、膳食和旅行費用,如有必要,可以獲得生育保護服務。
What benefits and services are not included within the Medi-Cal’s CGT Access Model?
以下其他醫療和非醫療服務不受 CGT 訪問模式的保障,但必須根據會員的資格和註冊 Medi-Cal FFS 或託管照護提供系統而定:
醫用卡 FFS:
- FFS 提供者必須直接向 DHCS 交付和向 DHCS 付款所有其他醫療和非醫療 CGT 相關服務,包括運輸(如上述所述所需的藥物費、生育保護和符合條件的住宿、膳食和旅行費用以外)。
醫療管理服務:
- 會員的 Medi-Cal 管理護理計劃必須涵蓋所有其他 CGT 相關的醫療和非醫療服務,包括交通(藥物費、生育保護和合格住宿、膳食以及獲得生育保護服務所需的旅行費用除外)。
會員在哪裡接受 CGT SCD 治療?
CGT SCD 治療僅在具有適當臨床經驗和培訓的醫療中心提供和進行。
- 對於 LYFGENIA,會員可從合格治療中心 (QTC) 獲得服務。目前California有八 (8) 家 QTC。 欲了解更多信息,請訪問LYFGENIA的網站。
- 對於 CASGEVY,會員可從授權治療中心 (ATC) 獲得服務。目前California有六 (6) 個空中交通管制中心。 欲了解更多信息,請訪問 CASGEVY 的網站。
有關更多信息,請參閱會員常見問題以獲取更多信息。
資格
哪些人有資格參加 Medi-Cal 的 CGT 准入模式?
要符合 Medi-Cal 的 CGT 准入模式資格,Medi-Cal 會員必須符合以下所有條件:
- 有證明 SCD 的醫學診斷;
- 在接受 CGT 藥物時積極註冊全方位 Medi-Cal 服務(注意:Medi-Cal 管理護理和服務費(FFS)會員都可能符合 CGT 治療的資格);
- 將 Medi-Cal 作為主要付款人;
- 從參與提供者那裡接收兩種 CGT 藥物之一;以及
- 符合所有 CGT 存取模型要求以及已發佈的 Medi-Cal 政策,如 Medi-Cal 提供者手冊和適用的所有計劃信中所述。
如何根據 Medi-Cal 的 GCT 取得模式獲得 CGT 藥物?
Medi-Cal FFS 會員應諮詢其治療醫療保健提供者,以確定資格並了解更多信息,以及獲取 CGT SCD 藥物的信息。Medi-Cal FFS 提供者可以幫助會員獲得兩種 CGT SCD 藥物中的一種。Medi-Cal 管理式醫療會員應聯繫其治療醫療保健提供者或 Medi-Cal 管理式醫療計劃 (MCP) 以確定資格並了解更多關於 CGT 服務的資訊。Medi-Cal MCP 負責護理協調,並協助會員取得兩種 CGT 鐮狀細胞疾病藥物中的一種。有關 Medi-Cal MCP 護理協調和其他要求的更多信息,請查看 DHCS 網站上適用的《所有計劃信函》。每個 Medi-Cal MCP 還包含一個聯絡人,可以在Medi-Cal 管理式醫療保健計劃目錄中找到該聯絡人。
聯系方式 & 在線留言
Where can you learn more about Medi-Cal’s CGT Access Model and/or provide feedback?
有關 Medi-Cal 的 CGT 存取模式的資訊可在DHCS 網站上找到。回饋、問題和意見也可以透過電子郵件發送至dhcscgt@dhcs.ca.gov提交給 DHCS。