加州申请加入开创性倡议，扩大镰状细胞病救命基因疗法的可及性​​  

萨克拉门托——在州长加文·纽森的指导下，卫生保健服务部 (DHCS) 本月向医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的医疗补助和医疗补助创新中心 (CMMI) 申请参与开创性的细胞和基因治疗 (CGT) 获取模式。如果获得批准，这项多年期计划将扩大 Medi-Cal 会员获得镰状细胞病 (SCD) 救命基因疗法的机会，镰状细胞病是一种严重的遗传性血液病，对非洲裔人群的影响尤为严重。

州医疗补助计划主任泰勒·萨德威斯 (Tyler Sadwith)表示：“加州申请参与这一联邦模式反映了我们致力于扩大 Medi-Cal 镰状细胞病患者获得突破性治疗的机会。”“这些疗法有可能改变人们的生活，而这一举措有助于确保成本不会成为最需要这些疗法的加州人的障碍。”

为何重要：在美国，超过 50% 的镰状细胞病 (SCD) 患者享受医疗补助。通过参与 CGT 访问模型，加利福尼亚州将：

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• 扩大患有 SCD 的 Medi-Cal 会员获得基因治疗的机会。​​ 
• 通过将 SCD 基因疗法转换为 Medi-Cal 按服务收费的药房福利来简化保险范围，从而实现更可预测和可持续的报销流程​​ 
• 通过增加历史上服务不足的社区的治疗机会来促进健康公平。​​ 
• 通过联邦政府协商的回扣提高 Medi-Cal 计划的财务可预测性。​​ 

“通过扩大这些变革性疗法的可及性，加州在解决健康不平等问题、提高预期寿命和确保患有镰状细胞病的 Medi-Cal 成员获得最佳治疗方面处于领先地位，” Sadwith说道。

关于 CGT 访问模型：基因疗法代表了 SCD 的一种突破性方法。它可以改变患者自身的造血干细胞，帮助身体产生健康的红细胞。这种一次性治疗已被证明可以减少剧烈疼痛发作，并有可能预防并发症并改善 SCD 患者的生活质量。

然而，这些疗法的费用非常高，使得患者和包括 Medi-Cal 在内的医疗补助计划难以获得这些疗法。CGT 访问模型通过使用协商回扣系统来解决这一挑战，该系统将这些治疗的费用与患者的结果挂钩。如果治疗未能达到预期的健康改善效果，药品制造商将向医疗补助计划提供回扣，帮助确保财务可持续性，同时扩大医疗服务覆盖面。

最初，该模型将专注于 SCD 的基因疗法，SCD 是一种影响全国 100,000 多人的疾病，其中包括加州 8,000 多名 Medi-Cal/儿童健康保险计划 (CHIP) 成员。

如果加州获得批准，符合条件的 Medi-Cal 成员将能够获得基因治疗、病例管理、旅行协助、行为健康支持和生育能力保护服务，因为治疗过程涉及化疗，而化疗可能会影响生育能力。CMS 预计将在 11 年的运行期内测试该模型，从 2011 年 1 月1起。 2025 。

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更大图景：除了申请 CGT 访问模式之外，加州今年早些时候还被选为转型产妇健康（TMaH）模式，旨在改善产妇健康状况并降低成本，并且正在通过其加州推进和创新 Medi-Cal（CalAIM）豁免来改造 Medi-Cal，该豁免侧重于全人护理、护理管理和解决健康的社会驱动因素——加强努力创建更具包容性和有效性的医疗体系。​​