Modelo de Acceso a la Terapia Celular y Génica (CGT)
Preguntas Frecuentes Generales (FAQs)
Actualizado el 27de junio de 2025
Las siguientes preguntas frecuentes proporcionan orientación general y aclaraciones sobre el modelo de acceso de CGT. A medida que el Departamento de Servicios de Atención Médica (DHCS, por sus siglas en inglés) reciba preguntas adicionales, se actualizarán estas preguntas frecuentes.
General
¿Qué son las CGT?
Los CGT son una clase de tratamientos de una sola vez, muchos de los cuales se desarrollan para tratar enfermedades raras y graves, como la enfermedad de células falciformes (MSC). Las CGT pueden corregir las causas subyacentes de una enfermedad, abordar los síntomas y retrasar o detener la progresión de la enfermedad.
¿Qué es el Modelo de Acceso CGT?
Este modelo tiene como objetivo mejorar y agilizar el acceso a los medicamentos CGT que cambian la vida de los miembros de Medi-Cal, tanto en el sistema de pago por servicio (FFS) como en el de prestación de atención administrada con enfermedades raras y graves. El enfoque inicial del Modelo de Acceso a la CGT de Medi-Cal, en consonancia con los requisitos de los Centros de Servicios de Medicaid y Medicare (CMS), será para los medicamentos de la CGT para los miembros de Medi-Cal con anemia de células falciformes. Para obtener más información sobre el Modelo de Acceso CGT de CMS, puede visitar este sitio web: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt .
¿Cuándo comienza el Modelo de Acceso CGT de Medi-Cal?
Los miembros elegibles de Medi-Cal pueden comenzar a acceder a los tratamientos de CGT no antes del 1de julio de 2025. Los miembros de Medi-Cal deben hablar con sus proveedores de atención médica tratantes para determinar si pueden ser elegibles para los medicamentos CGT y si pueden ser adecuados para abordar sus necesidades de atención médica, como se describe con más detalle en la pregunta # 9 a continuación.
¿Por qué el Modelo de Acceso a CGT de Medi-Cal comienza con un enfoque en la SCD?
Entre el 50% y el 60% de las personas que viven con anemia de células falciformes tienen cobertura de Medicaid (Medi-Cal en California) y el alto precio de estos tratamientos puede afectar los presupuestos de las agencias estatales de Medicaid (DHCS en California). El Modelo de Acceso a CGT ayudará a que sea más fácil para las agencias estatales de Medicaid proporcionar acceso a los medicamentos de CGT para las personas elegibles con Medicaid.
¿Puede el DHCS agregar o ya ha agregado la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) como una afección elegible para el tratamiento bajo el Modelo de Acceso CGT?
No, la TDT no está incluida en el Modelo de Acceso CGT. Según el modelo de acceso CGT de CMS, J3392 (Casgevy) y J3394 (Lyfgenia) se excluyen del sistema de prestación de atención administrada cuando se usan solo para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD). Por lo tanto, los planes de atención administrada (MCP, por sus siglas en inglés) de Medi-Cal no se facturan directamente y no son responsables del pago de estos medicamentos cuando se usan para la anemia de células falciformes. Para todas las demás indicaciones de medicamentos que no son SCD, incluida la TDT, J3392 (Casgevy) y J3394 (Lyfgenia) siguen siendo responsabilidad de los MCP de Medi-Cal. Esto se aclarará en el Manual del proveedor de Medi-Cal.
¿Se ampliará el modelo de acceso a la CGT en el futuro para incluir otras enfermedades más allá de la anemia falciforme?
Si bien el enfoque inicial del modelo se centra en la anemia falciforme, los CMS pueden optar por ampliar el modelo de acceso a la CGT para incluir otras afecciones raras y graves en el futuro; sin embargo, DHCS no tiene conocimiento de ninguna expansión en este momento.
¿Qué medicamentos estarán cubiertos por el Modelo de Acceso a CGT de Medi-Cal?
El Modelo de Acceso a la CGT de Medi-Cal cubrirá los dos medicamentos CGT aprobados por la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) identificados por los CMS para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. Esto incluye CASGEVY,™ que es fabricado por Vertex Pharmaceuticals, Inc., y LYFGENIA™, que es fabricado por bluebird bio, Inc.
¿Cómo es el proceso típico de tratamiento de CGT de un miembro?
- El proceso de un miembro para recibir tratamiento de CGT puede incluir lo siguiente:
- Consultas con hematólogos y otros especialistas
- Evaluación integral en el centro de tratamiento, incluidas las necesidades físicas, las necesidades de salud conductual y las necesidades de apoyo social.
- Coordinación de la atención y los servicios de apoyo para los miembros y las familias que atraviesan el proceso de tratamiento
- Manejo de la enfermedad en preparación para la CGT
- Servicios de preservación de la fertilidad
- Servicios de infusión y recuperación de terapia génica
- Cuidados de seguimiento posteriores al tratamiento
Beneficios
¿Qué beneficios y servicios están cubiertos por el Modelo de Acceso a CGT de Medi-Cal?
Bajo el Modelo de Acceso de la CGT, se cubren los siguientes costos:
- Uno de los dos medicamentos CGT para la anemia de células falciformes
- CASGEVY de Vertex Pharmaceuticals, Inc. - a partir del 1de septiembre de 2025, sujeto a la aprobación final de CMS
- LYFGENIA by bluebird bio, Inc. - a partir del 1de julio de 2025, según lo aprobado por CMS
- Servicios de Preservación de la Fertilidad
- Como parte del reembolso de los medicamentos CGT SCD, los proveedores cubren:
- Hasta tres rondas de recolección y conservación de material reproductivo, hasta quince años de almacenamiento para los miembros elegibles.
- Los gastos de alojamiento, comidas y viajes que califiquen también pueden estar cubiertos, si es necesario para recibir servicios de preservación de la fertilidad.
¿Qué beneficios y servicios no están incluidos en el Modelo de Acceso a la CGT de Medi-Cal?
Los siguientes otros servicios médicos y no médicos no están cubiertos por el Modelo de Acceso de CGT, pero deben proporcionarse y cubrirse según la elegibilidad del miembro y la inscripción en el FFS de Medi-Cal o en el sistema de prestación de atención administrada:
FFS de Medi-Cal: - Los proveedores de FFS deben entregar y facturar directamente a DHCS por todos los demás servicios médicos y no médicos relacionados con la CGT, incluido el transporte (aparte del costo del medicamento, la preservación de la fertilidad y los gastos de alojamiento, comidas y viajes elegibles necesarios para recibir los servicios de preservación de la fertilidad como se indicó anteriormente).
Atención administrada de Medi-Cal:
- El plan de atención administrada de Medi-Cal del miembro debe cubrir todos los demás servicios médicos y no médicos relacionados con la CGT, incluido el transporte (aparte del costo del medicamento, la preservación de la fertilidad y los gastos de alojamiento, comidas y viajes que califiquen necesarios para recibir los servicios de preservación de la fertilidad, como se indicó anteriormente).
¿Dónde reciben los miembros los tratamientos de CGT SCD?
Los tratamientos de CGT SCD solo están disponibles y se administran en centros médicos que tienen la experiencia clínica y la capacitación adecuadas para hacerlo.
- Para LYFGENIA, los miembros reciben servicios de Centros de Tratamiento Calificados (QTC). Actualmente hay ocho (8) QTC en California. Para obtener más información, visite el sitio web de LYFGENIA. Sitio web .
- PARA CASGEVY, los miembros reciben servicios de Centros de Tratamiento Autorizados (ATC). Actualmente hay seis (6) ATC en California. Para obtener más información, visite el sitio web de CASGEVY. Sitio web .
Elegibilidad
¿Quién es elegible para participar en el Modelo de Acceso a CGT de Medi-Cal?
Para ser elegible para el Modelo de Acceso CGT de Medi-Cal, los miembros de Medi-Cal deben cumplir con todos los siguientes criterios:
- Tener un diagnóstico médico documentado de anemia de células falciformes;
- Estar inscrito activamente en Medi-Cal de alcance completo en el momento en que se recibe el medicamento CGT (nota: tanto los miembros de la atención administrada de Medi-Cal como los de pago por servicio (FFS) pueden ser elegibles para las terapias CGT);
- Tener a Medi-Cal como su pagador principal;
- Recibir uno de los dos medicamentos CGT de un proveedor participante; y
- Cumplir con todos los requisitos del Modelo de Acceso de CGT, así como con la póliza de Medi-Cal publicada, como se describe en el Manual del proveedor de Medi-Cal y en la Carta de todos los planes aplicable.
¿Cómo se accede a los medicamentos CGT bajo el Modelo de Acceso a GCT de Medi-Cal?
Los miembros de Medi-Cal FFS deben consultar a su proveedor de atención médica tratante para determinar la elegibilidad y obtener más información, así como para obtener información sobre cómo acceder a los medicamentos CGT SCD. Los proveedores de FFS de Medi-Cal pueden ayudar a los miembros a acceder a uno de los dos medicamentos CGT SCD. Los miembros de atención administrada de Medi-Cal deben comunicarse con su proveedor de atención médica tratante o con el plan de atención administrada (MCP) de Medi-Cal para determinar la elegibilidad y obtener más información sobre los servicios de CGT. Los MCP de Medi-Cal son responsables de la coordinación de la atención y de ayudar a los miembros a acceder a uno de los dos medicamentos para la enfermedad de células falciformes de CGT. Para obtener más información sobre la coordinación de la atención de Medi-Cal MCP y otros requisitos, consulte la Carta de todos los planes correspondiente en el sitio web del DHCS. Cada MCP de Medi-Cal también incluye un punto de contacto, que se puede encontrar en el Directorio de planes de salud de atención administrada de Medi-Cal.
Información de contacto y comentarios
¿Dónde puede obtener más información sobre el Modelo de Acceso a CGT de Medi-Cal y/o proporcionar comentarios?
La información sobre el Modelo de Acceso a la CGT de Medi-Cal está disponible en el sitio web del DHCS. Los comentarios, preguntas y comentarios también pueden enviarse a DHCS por correo electrónico a dhcscgt@dhcs.ca.gov .
