Mô hình tiếp cận liệu pháp tế bào và gen (CGT)
Câu hỏi thường gặp chung (FAQ)
Cập nhật tháng 6 27, 2025
Các câu hỏi thường gặp sau đây cung cấp hướng dẫn chung và giải thích rõ hơn về Mô hình tiếp cận CGT. Khi Bộ Dịch vụ Chăm sóc Sức khỏe (DHCS) nhận được thêm câu hỏi, Câu hỏi thường gặp này sẽ được cập nhật.
Tổng quan
CGT là gì?
CGT là một nhóm phương pháp điều trị một lần, nhiều phương pháp được phát triển để điều trị các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng, chẳng hạn như bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). CGT có thể điều chỉnh nguyên nhân cơ bản của bệnh, giải quyết các triệu chứng và làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.
Mô hình tiếp cận CGT là gì?
Mô hình này nhằm mục đích cải thiện và hợp lý hóa việc tiếp cận các loại thuốc CGT có thể thay đổi cuộc sống cho các thành viên Medi-Cal trong cả hệ thống cung cấp dịch vụ theo phí (FFS) và hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được quản lý mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng. Trọng tâm ban đầu của Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal, phù hợp với các yêu cầu của Trung tâm dịch vụ Medicaid và Medicare (CMS), sẽ dành cho thuốc CGT dành cho các thành viên Medi-Cal mắc SCD. Để biết thêm thông tin về Mô hình truy cập CGT của CMS, bạn có thể truy cập trang web này: https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt .
Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal bắt đầu khi nào?
Các thành viên đủ điều kiện của Medi-Cal có thể bắt đầu tiếp cận các phương pháp điều trị CGT không sớm hơn ngày 1 tháng 7, 2025. Các thành viên Medi-Cal nên trao đổi với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe điều trị của mình để xác định xem họ có đủ điều kiện để dùng thuốc CGT hay không và liệu họ có đúng khi giải quyết các nhu cầu chăm sóc sức khỏe của mình hay không, như được mô tả chi tiết hơn trong câu hỏi số 9 bên dưới.
Tại sao Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal lại bắt đầu bằng việc tập trung vào SCD?
Từ 50% đến 60% số người mắc SCD có bảo hiểm Medicaid (Medi-Cal ở California) và mức giá cao của các phương pháp điều trị này có thể gây áp lực lên ngân sách của các cơ quan Medicaid của tiểu bang (DHCS ở California). Mô hình tiếp cận CGT sẽ giúp các cơ quan Medicaid của tiểu bang dễ dàng hơn trong việc cung cấp quyền tiếp cận thuốc CGT cho những cá nhân đủ điều kiện có Medicaid.
DHCS có thể thêm hoặc đã thêm bệnh thalassemia beta phụ thuộc truyền máu (TDT) vào danh sách bệnh đủ điều kiện điều trị theo Mô hình tiếp cận CGT không?
Không, TDT không nằm trong Mô hình tiếp cận CGT. Theo Mô hình tiếp cận CMS CGT, J3392 (Casgevy) và J3394 (Lyfgenia) được tách ra khỏi hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được quản lý khi chỉ được sử dụng để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Do đó, các chương trình chăm sóc sức khỏe được quản lý (MCP) của Medi-Cal không được lập hóa đơn trực tiếp và không chịu trách nhiệm thanh toán cho các loại thuốc này khi sử dụng cho SCD. Đối với tất cả các chỉ định thuốc không phải SCD khác, bao gồm TDT, J3392 (Casgevy) và J3394 (Lyfgenia) vẫn thuộc trách nhiệm của Medi-Cal MCP. Điều này sẽ được làm rõ trong Sổ tay Nhà cung cấp Medi-Cal.
Liệu Mô hình tiếp cận CGT có được mở rộng trong tương lai để bao gồm các bệnh khác ngoài SCD không?
Trong khi trọng tâm ban đầu của mô hình là SCD, CMS có thể chọn mở rộng Mô hình tiếp cận CGT để bao gồm các tình trạng hiếm gặp và nghiêm trọng khác trong tương lai; tuy nhiên, DHCS hiện không biết về bất kỳ sự mở rộng nào.
Những loại thuốc nào sẽ được chi trả theo Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal?
Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal sẽ bao gồm hai loại thuốc CGT được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) liên bang chấp thuận do CMS xác định để điều trị SCD. Bao gồm CASGEVY ™ do Vertex Pharmaceuticals, Inc. sản xuất và LYFGENIA ™ do bluebird bio, Inc. sản xuất.
Hành trình điều trị CGT điển hình của một thành viên diễn ra như thế nào?
- Hành trình tiếp nhận điều trị CGT của thành viên có thể bao gồm những điều sau:
- Tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học và các chuyên gia khác
- Đánh giá toàn diện tại trung tâm điều trị bao gồm nhu cầu thể chất, nhu cầu sức khỏe hành vi và nhu cầu hỗ trợ xã hội
- Điều phối các dịch vụ chăm sóc và hỗ trợ cho các thành viên và gia đình trong quá trình điều trị
- Quản lý bệnh tật để chuẩn bị cho CGT
- Dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản
- Dịch vụ truyền và phục hồi liệu pháp gen
- Chăm sóc theo dõi sau điều trị
Những lợi ích
Những quyền lợi và dịch vụ nào được chi trả theo Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal?
Theo Mô hình tiếp cận CGT, các chi phí sau đây được chi trả:
- Một trong hai loại thuốc CGT cho SCD
- CASGEVY của Vertex Pharmaceuticals, Inc. - có hiệu lực từ tháng 9 1, 2025, tùy thuộc vào sự chấp thuận cuối cùng của CMS
- LYFGENIA của bluebird bio, Inc. - có hiệu lực từ 1 tháng 7, 2025, theo sự chấp thuận của CMS
Dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản - Là một phần của khoản hoàn trả cho thuốc CGT SCD, các nhà cung cấp sẽ chi trả:
- Tối đa ba vòng thu thập và bảo quản vật liệu sinh sản, tối đa mười lăm năm lưu trữ cho các thành viên đủ điều kiện.
- Chi phí ăn ở, đi lại và các dịch vụ đủ điều kiện cũng có thể được chi trả nếu cần thiết để nhận được dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản.
Những phúc lợi và dịch vụ nào không được bao gồm trong Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal?
Các dịch vụ y tế và phi y tế khác sau đây không được bảo hiểm theo Mô hình tiếp cận CGT nhưng phải được cung cấp và bảo hiểm tùy thuộc vào điều kiện đủ và việc đăng ký của thành viên vào Medi-Cal FFS hoặc hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được quản lý:
Medi-Cal FFS: - Các nhà cung cấp FFS phải cung cấp và lập hóa đơn trực tiếp cho DHCS cho tất cả các dịch vụ liên quan đến CGT y tế và phi y tế khác, bao gồm cả vận chuyển (ngoài chi phí thuốc, bảo tồn khả năng sinh sản và chi phí chỗ ở, bữa ăn và đi lại đủ điều kiện cần thiết để nhận các dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản như đã lưu ý ở trên).
Chăm sóc được quản lý Medi-Cal:
- Kế hoạch chăm sóc sức khỏe được quản lý Medi-Cal của thành viên phải chi trả cho tất cả các dịch vụ liên quan đến CGT về mặt y tế và phi y tế khác, bao gồm cả vận chuyển (ngoại trừ chi phí thuốc, bảo tồn khả năng sinh sản và chi phí chỗ ở, bữa ăn và đi lại đủ điều kiện cần thiết để nhận các dịch vụ bảo tồn khả năng sinh sản, như đã lưu ý ở trên).
Các thành viên nhận được phương pháp điều trị CGT SCD ở đâu?
Phương pháp điều trị CGT SCD chỉ có sẵn và được thực hiện tại các trung tâm y tế có đủ kinh nghiệm lâm sàng và đào tạo để thực hiện.
- Đối với LYFGENIA, các thành viên sẽ nhận được dịch vụ từ các Trung tâm điều trị đủ tiêu chuẩn (QTC). Hiện tại có tám (8) QTC ở California. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập LYFGENIA Trang mạng .
- ĐỐI VỚI CASGEVY, các thành viên nhận dịch vụ từ các Trung tâm điều trị được ủy quyền (ATC). Hiện tại có sáu (6) ATC ở California. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập CASGEVY Trang mạng .
Để biết thêm thông tin, vui lòng tham khảo Câu hỏi thường gặp của thành viên.
Điều kiện đủ
Ai đủ điều kiện tham gia Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal?
Để đủ điều kiện tham gia Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal, các thành viên Medi-Cal phải đáp ứng tất cả các tiêu chí sau:
- Có giấy tờ chẩn đoán y khoa về SCD;
- Đang tích cực tham gia Medi-Cal toàn diện tại thời điểm nhận thuốc CGT (lưu ý: cả thành viên chăm sóc được quản lý của Medi-Cal và thành viên trả phí cho dịch vụ (FFS) đều có thể đủ điều kiện tham gia liệu pháp CGT);
- Có Medi-Cal là bên thanh toán chính;
- Nhận một trong hai loại thuốc CGT từ nhà cung cấp tham gia; và
- Đáp ứng mọi yêu cầu của Mô hình tiếp cận CGT cũng như chính sách Medi-Cal đã công bố, như được nêu trong Sổ tay nhà cung cấp Medi-Cal và Thư áp dụng cho tất cả các kế hoạch.
Bạn tiếp cận thuốc CGT theo Mô hình tiếp cận GCT của Medi-Cal như thế nào?
Các thành viên Medi-Cal FFS nên tham khảo ý kiến của bác sĩ điều trị để xác định đủ điều kiện và tìm hiểu thêm cũng như để biết thông tin về cách tiếp cận thuốc CGT SCD. Các nhà cung cấp Medi-Cal FFS có thể hỗ trợ các thành viên tiếp cận một trong hai loại thuốc CGT SCD. Các thành viên của chương trình chăm sóc sức khỏe được quản lý Medi-Cal nên liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe điều trị hoặc chương trình chăm sóc sức khỏe được quản lý Medi-Cal (MCP) để xác định điều kiện đủ và tìm hiểu thêm về các dịch vụ CGT. Các MCP của Medi-Cal chịu trách nhiệm điều phối việc chăm sóc và hỗ trợ các thành viên tiếp cận một trong hai loại thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm CGT. Để biết thêm thông tin về việc phối hợp chăm sóc Medi-Cal MCP và các yêu cầu khác, vui lòng xem Thư về Tất cả các Kế hoạch áp dụng trên trang web của DHCS. Mỗi MCP Medi-Cal cũng bao gồm một điểm liên hệ, có thể được tìm thấy trong Danh mục Kế hoạch chăm sóc sức khỏe được quản lý của Medi-Cal.
Thông tin liên lạc & phản hồi
Bạn có thể tìm hiểu thêm về Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal và/hoặc cung cấp phản hồi ở đâu?
Thông tin về Mô hình tiếp cận CGT của Medi-Cal có sẵn trên trang web của DHCS, có tại liên kết sau: Phản hồi, câu hỏi và ý kiến cũng có thể được gửi tới DHCS qua email tại dhcscgt@dhcs.ca.gov .
